FDA批准安进PCSK9抑制剂Repatha

【新闻事件】：今天FDA批准了安进的PCSK9抑制剂Repatha（通用名evolocumab）用于家族性高血脂症和需要附加治疗的高危动脉硬化病人。这和赛诺菲/再生元的同类药物Praluent的标签一样。

【药源解析】：今天这个结果是大家基本预料到的，和FDA专家组的建议完全一致。PCSK9抑制剂的竞争和另一个激烈竞争领域PD-1抑制剂不太一样。安进一路领先，赛诺菲紧随其后，但一直保持两个季度的距离。PCSK9抑制剂开发路径相对清楚，临床试验设计和进度几乎没什么变数。赛诺菲似乎没有什么奇招可以反败为胜，安进也一直以为胜券在握。但是去年7月赛诺菲以6750万美元收购了一张优先评审券，一下反超出一个多月。正如美国棒球明星Yogi Berra所言The game's isn't over until it's over。这是历史上第一张被转让的优先评审券。土豪们马上意识到这个优先券的价值，优先券价格几乎是几何基数增长，最近转让的一张已经超过3亿美元。

当然现在这场比赛还没有赛完。这两个领先的药物只被批准用于两个非常小的适应症，真正的利润在他汀不耐受的普通高血脂患者。FDA专家组要求要有CVOT结果才能决定是否批准用于这个适应症。根据PCSK9基因缺失人群的低血脂和心血管事件低于正常人群的事实，PCSK9只要没有脱靶心血管副作用基本可以肯定会有心血管收益。而第一个出示这个证据的不一定是Repatha或Praluent，而是辉瑞的bococizumab因为辉瑞的CVOT实验会最早结束。辉瑞虽然在竞争中处于第三的位置，但他们意识到CVOT对这类药物的重要性，尽管去年FDA曾宣布由于LDL和心血管的高度相关以及PCSK9基因学证据，PCSK9抑制剂上市不需要CVOT数据。虽然这并没有错误因为已经有两个产品没有这个数据但已上市，但对于最大人群你还是得需要CVOT。

Repatha和Praluent定价都在每年1.5万美元。这似乎比sovaldi的1000美元一片或Opdivo的一年15万美元便宜很多，但PCSK9抑制剂如果最后可用于他汀不耐受人群患者群将十分巨大。而且患者相对健康，可能使用很长时间，这对支付体系将是巨大的威胁。支付部门已经明确表示要厂家参加价格竞争，把丙肝药物的经验拿到PCSK9领域。CVS拒绝在Repatha上市之前和赛诺菲谈判价格，因为缺少竞争。所以价格战的胜者可能会再度改写PCSK9的竞争格局。

5年前谁会想到在一个高度确证靶点，一个医学上了解最完善疾病的竞争中依然出现这些精彩的博弈? 用Yogi Berra的话来说“You can observe a lot just by watching”。

【注】：Yogi Berra是美国著名棒球选手和教练，以似是而非的幽默言论闻名。

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