非常之观，常在险远：GW、Celator 连创佳绩

【新闻事件】：今天两个小生物技术公司因为晚期临床试验成功分别令其投资者获得非常回报。先是英国的GW Pharmaceuticals的大麻产品Epidiolex在治疗一种叫做Dravet综合症的罕见癫痫病治疗中超过安慰剂，股票上扬130%。下午一个市值只有一千多万美元的Celator Pharmaceutical的纳米新剂型抗癌药CPX-351在高风险AML病人三期临床试验中超过标准疗法，股票暴涨500%。CPX-351是5：1阿糖胞苷：唐霉素的纳米新剂型。如果CPX-351成功上市，Celator将成为第一个打破Feuerstein-Ratain规则的生物制药公司。

【药源解析】：所谓Feuerstein-Ratain规则是指市值低于3亿美元公司无法成功上市抗癌新药。2011年，Street.com的专栏撰稿人Adam Feuerstein和芝加哥大学的肿瘤教授Mark Ratain分析了过去10年58个抗癌药的三期临床成功率，发现市值低于3亿美元公司的21个三期临床全部失败，而市值高于10亿美元公司的27个三期临床则成功21个。这个规则背后的事实是如果一个产品稍微有点希望，其厂家或者已被大药厂收购、或者市值超过3亿美元。所以几乎没人对CPX-351报任何希望，但这也是一天获得500%利润的唯一途径。

CPX-351的临床试验共有309人参加，和标准疗法（阿糖胞苷/唐霉素 7+3）比降低31%死亡风险，中值生存期为9.5对5.9个月。1年生存期为41%对28%，2年生存期为31%对12%。CPX-351组应答率也显著高于对照组（37%对26%），而3级以上毒副作用没有显著差异。对于5年生存率只有10%的高风险AML人群来说这个结果无可挑剔。

Epidiolex则在三期临床和标准疗法联用击败安慰剂加标准疗法。Epidiolex组每月癫痫发病频率下降39%，而对照组只有13%。病人从第一个月即有应答，应答在整个试验过程中保持恒定。Epidiolex据称耐受性很好，但未公布太多细节。Dravet综合症是个儿童疾病，所以大麻产品有点令人担忧。因为大麻显著的中枢作用，完全双盲几乎没有可能，这也为这类实验增加一些不确定性。有人认为GW股票暴涨130%不完全是Dravet综合症这个小市场。一旦Epidiolex上市标签外使用会占相当比例，但考虑到美国很多州已经可以合法使用大麻，不知多少人会花高价买药物大麻。

虽然大麻并非上市产品但已被很多人消费。大麻一般都是吸食，所以Epidiolex和CPX-351都可以算是剂型创新，说明微量创新依然对财力不足的小药厂依然是个谋生途径。人们常说生物制药是高风险、高回报的投资渠道，但真正高风险、高回报的是投资那些即使普通生物技术投资者都认为是高风险的生物技术。正所谓“世之奇伟、瑰怪、非常之观，常在于险远”。

图片来源：http://community.dewereldmorgen.be、网络

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