2016美中药源翻译比赛结果揭晓！

2016年9月5日 | Filed under: 热门话题,文献综合 | Posted by: 路人丙

2016美中药源翻译比赛经过严格的初审、复审，现在向大家公布结果，并向获奖者表示热烈祝贺！在此我们热烈祝贺戴学东（XWDL3）获得1500元大奖！

一等奖

戴学东（XWDL3），J&J Shanghai

二等奖

徐慧，沃尔得翻译印刷有限公司

郭莎，北京工商大学翻译硕士

三等奖

胡斌，药明康德

覃小恒，先声药业

鼓励奖

汪尔佳，Merck

钟凝慧，自由译员

（注：根据一等奖获得者的意愿，起初以注册名公布。）

请长按以下二维码查看详细评审过程。另，后面附上一等奖获得者的译文。

第一篇

同中存异

表观遗传学如何混淆先天基因与环境外因之间的的界线
辛达塔·穆克吉(印度裔美国医生，科学家和作家)
（来源：The New Yorker 2016/5/2）

为什么双胞胎并不一样？这是因为特异的事件在他们的身体会留下特异的印记。如果在五十年里，每隔十年对一组同卵双胞胎做一次基因组测序，那么每次都会得到同样的序列。但是如果对同卵双胞胎的表观基因组进行测序，就会有很大的不同：测序试验刚开始时，同类细胞基因组的表观遗传标记模式几乎是一模一样。但随着时间的推移，这些表观遗传标记模式之间的差别就会越来越大。

随机事件，例如创伤、感染、恋爱、夜曲里绕梁三日的颤音，可能会影响双胞胎中的一位而非另一位。这些事物会开启和关闭相应的基因，通过逐层覆盖在基因上的表观遗传标记，在基因组上刻下独特的疤痕，茧痂，和斑点。《暴风雨》中的米兰公爵普洛斯彼罗把身体畸形的仆人卡利班怒斥为“一个魔鬼，一个天生的魔鬼，任何调教都无法改变他邪恶的天性。”。卡利班注定是一个基因意义上的机器，一个用发条驱动的食尸鬼，他比任何人类都可怜可鄙。世事风雨对他毫无影响，他的基因组里没有表观基因组。

基因那令人不安的迷人之处，就在于它能保留真实世界的印迹。印度哲学家们很久以前就把“存在”这一种体验描述为一张网（印度语是 jaal）。基因是支撑这张网的丝；粘在上面的尘屑(表观基因)把每一张网变成了一个个独特的人。于是每个人的个体特征就悬浮在基因组和表观基因组之间。这种神奇的悬浮我们称之为“命运”。对“命运”作出的反应我们称之为“选择”。而不同版本的个体则是所谓的“自我”。

当我离开 Reinberg 教授的蚂蚁培养室时，发生了一件怪事。一只蚂蚁从特百惠（Tupperware）保鲜盒里跳了出来落在我的衬衫上。这下子引起了一阵小恐慌。Reinberg 教授的博士后颜华镇静地对我说：“它们会咬人。”紧接着，这只蚂蚁沿着我的肩膀慌不择路地向我的耳朵奔去。颜华拿起镊子，左夹右夹，试了几次，终于把它送回了蚁群。

虽然夹起蚂蚁的动作娴熟轻巧，但它有一条腿还是受伤了。它斜侧着身体蹒跚地爬了一会儿。我知道它的伤口最终能愈合，但是会留下伤疤。然而它成功地做到了在芸芸众生中脱颖而出。从此这只蚂蚁就不再是个千人一面的克隆了。我看着它艰难地爬回蚁群，像诗歌中的那个“差点儿逃离的人”，渐渐消失在充满兵蚁，工蚁，和蚁后的喧闹都市之中。

第二篇

认输：BioMarin 放弃 6.8 亿美元的赌博，终止研发杜氏肌肉萎缩症药物

2014 年底，BioMarin 公司斥资 6.8 亿美元现金进行一项高风险赌博，收购了 Prosensa 公司和其在临床三期已经失败的杜氏肌肉萎缩症（DMD）药物 drisapersen。BioMarin 希望利用自己在罕见病药物研发上的经验继续推进 drisapersen，在短期内获得监管部门的批准。

但是在周二晚间，公司不得不承认这个项目几乎彻底失败。继美国食品药品监督管理局（FDA）断然拒绝了 BioMarin 对 drisapersen 的上市申请之后，大西洋彼岸的欧洲监管机构也明确地告诉 BioMarin 获批无望。公司目前正在撤回此药的申请，同时还停止了与 drisapersen 相关的研究以及三个在临床二期的后续疗效试验：BMN044、BMN045 和 BMN053。

然而 BioMarin 誓言将重振旗鼓，继续努力。

BioMarin 的董事长兼首席执行官 Jean-Jacques Bienaimé 说：“我们目前的计划是投入研发第二代寡核苷酸，给患有这种致命疾病的男童提供安全有效的疗法。”。BioMarin 也一直大力保护自己用反义核苷酸阻断外显子 51 表达的专利，并在去年秋天的首轮判决上赢了Sarepta 公司。

在 6 分钟行走测试（杜氏肌肉萎缩症疗效的经典检测方法）中，Prosensa 公司的 drisapersen 与安慰剂组相比，未能显著提高患病男童的行走能力。葛兰素史克公司因此很快中止了与 Prosensa 的合作，并悉数退还此药的所有权。之后这个小型生物科技公司独立自主，通过重新分析扩展试验的数据，认定尽早给药加上延长疗程可以延缓疾病的恶化。

可是 FDA 的外部和内部专家认为 Prosensa 的观点是无稽之谈，因为公司提供的数据无法支持该药的疗效。预计 PTC Therapeutics 也会同样倒霉，FDA 直接拒绝受理它的 DMD 新药申请。只有 Sarepta 公司还在等待 FDA 对其 DMD 药物 eteplirsen 的最终决定，虽然专家委员会已经对此药投了否决票。此前，FDA 对 eteplirsen 进行了苛刻的内部审查，并且两度延迟对其申请的最终决定。PTC 在其 DMD 药物（Ataluren）临床三期试验失败后，也在等待欧洲监管机构决定此药是否还能继续在欧洲销售。

Bienaimé 在今年四月告诉我，drisapersen 的最终命运完全取决于欧洲监管机构的态度。在欧洲获批会给此药的未来发展指明方向，但如果申请被驳回，那就要考虑是否有必要继续研发下去。

BioMarin 最近的几次挫折，包括三月份 pegvaliase 未能达到次要预期终点，给公司的发展前景蒙上了一层疑云。