今天FDA批准了Alnylam的RNAi药物Onpattro (通用名patisiran)用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR,也称家族性淀粉样多发性神经病变,FAP)引起的神经损伤。
Continue reading …今天Paratek宣布其改良四环素omadacycline获得FDA专家组支持上市用于急性细菌皮肤感染(17票支持、1票反对)和社区获得性肺炎(14票支持、四票反对)。
Continue reading …今天SPARK公布了其A型血友病基因疗法SPK8011的一个一二期临床结果。在这个共有12人参与的试验中SPK8011令A型血友病患者出血事件和需要传统治疗频率降低97%,几乎是治愈。
Continue reading …今天神秘生物技术公司Samumed宣布融资4.4亿美元,加上以前融到的2.1亿美元,这个尚无上市产品、甚至尚无晚期临床资产的生物技术公司已经估值高达120亿美元。
Continue reading …今天Karuna宣布获得包括礼来原研发总监Steven Paul、Arch、 Puretech等投资者的4200万美元A轮融资,用于其AD和精神分裂药物KarXT 的二期临床开发。
Continue reading …这一周是各大药厂公布第二季度业绩的时间。引人注目的是默沙东的PD-1抗体Keytruda以16.7亿美元、比去年同期增长89%的骄人业绩超过施贵宝同类药物Opdivo
Continue reading …今天百健和卫材公布了其粉状蛋白抗体BAN2401在二期临床试验Study 201的详细结果。这个试验招募856位早期AD病人,比较5个不同剂量BAN2401和安慰剂对认知、日常生活能力的影响。
Continue reading …今天《自然化学生物学》发表一篇几个大学合作发现的一个靶点确证技术。作者用一个叫做WDR5的蛋白作为这个技术的概念验证,首先用噬菌体和酵母展示技术找到22个所谓的monobody。
Continue reading …今天辉瑞和礼来宣布两巨头合作开发的止痛药、NGF抗体tanezumab在一个骨关节炎(OA)三期临床达到三个一级试验终点。这个16周的试验招募698位膝盖或胯骨OA患者
Continue reading …今天HotSpot宣布获得包括Atlas资本等投资者的4500万美元A轮资助,用于系统发现、开发小分子别构抑制剂。HotSpot是原Nimbus的主要成员创立,Nimbus前年与吉利德签署12亿美元合作项目、开发其ACC2别构抑制剂NDI-01097(后更名GS-0976)用于NASH治疗。
Continue reading …今天以AI大数据分析为技术平台的Verge Genomics获得包括DFJ资本、无锡资本、ALS基金会等支持的3200万美元A轮投资,用于寻找、确证中枢疾病靶点。
Continue reading …今天J. Med. Chem.发表了一篇阿斯列康科学家的综述文章,讨论小分子临床药物的来源和先导物发现策略。作者统计了2016-17年在J. Med. Chem.发表的文章
Continue reading …今天Zogenix公布了其低剂量氟苯丙胺制剂ZX008在第二个Dravet氏综合征症三期临床结果。这个试验招募87名平均年龄9岁的儿童患者,比较在标准疗法背景上加入0.5毫克/公斤/天ZX008与安慰剂的区别。
Continue reading …今天诺华宣布将终止抗生素、抗病毒药物的早期研发、裁员140人,早期项目和一个临床项目LYS228将被转让。诺华说虽然这些项目的科学基础很坚实、但因资源有限诺华决定集中精力在更可能改善病人健康的领域,翻译成更通俗的语言就是将开发市场回报更大的药物。
Continue reading …因英国政府拒绝支付福泰囊肿性纤维化(CF)系列药物,其CEO Jeff Leiden今天给英国首相特蕾莎梅写了一封公开信,指责英国政府草菅人命,虽然英国是CF高发区但英国卫生部(NHS)认为无法支持这些昂贵药物。
Continue reading …今天百键和卫材宣布其粉状蛋白抗体BAN240的高剂量组在一个二期临床试验中击败对照组显示一定疗效。这个856位早期AD病人参与的二期临床采用一种新颖的适应性设计,共使用5个剂量、采用Bayesian统计分析方法。
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