Cellular Biomedicine公布2个源自301医院的CAR-T细胞疗法的1期临床实验结果

【新闻事件】：今天Cellular Biomedicine的CEO， Wei （William）Cao博士在每年一度的Regen医学投资者大会（annual Regen Med Investor Day）上公布其肿瘤免疫CAR-T细胞疗法的两个1期临床结果。两个实验都是由中国解放军总医院（PLAGH，也称301医院）免疫室主任韩卫东教授领衔，且都是在其301医院的实验室完成。CAR-CD19 T实验（CBM-C19.a1）招募了9个复发或化疗难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的成人患者。结果发现22.2%的患者（2/9）表现完全应答和44.4%的患者（4/9）显示部分应答，总应答率为66.7%（6/9）。CAR-CD20 T实验（CBM-C20.1）有7例化疗难治性，晚期弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者参与，其中2个含有大块肿瘤患者当中的1个经CAR-CD20T细胞治疗后在14个月内显示完全缓解，另一例6个月内表现部分缓解。4个有效大块肿瘤负荷病例当中的3个治疗后取得3至6个月缓解，总应答率75%（3/4）。CAR-CD20T实验发现3次2-3级，1次4级副反应，大多来自细胞因子释放综合症、肿瘤负荷、和溶瘤。

【药源解析】：药源最近报道了美国生物制药公司Cellular Biomedicine（CBMG）收购了301医院的CAR-T细胞疗法技术，该次收购不仅包括韩卫东教授的CD19、CD20、CD30、以及人表皮生长因子受体（EGFR）重组表达载体等技术，也覆盖301医院拥有的相关临床I/II期结果、专利所有权、以及生产技术等。但是令人惊讶的是转让金额据说只有人民币1千2百万元，在癌症免疫疗法被追捧得如火如荼的今天，这个价格连白菜价都算不上，所以这次收购活动不免让人浮想联翩。

嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法是当下制药工业最热门的研究领域，CAR-T细胞疗法主要分为三个步骤：首先提取患者外周血中的T细胞，然后在实验室内进行基因工程修饰，使T细胞表面表达靶向肿瘤细胞抗原的嵌合抗原受体（CAR），经回输患者体内后大规模扩增，从而激活并引导T细胞杀死癌细胞。目前走在CAR-T细胞临床开发前沿的公司有诺华、Juno Therapeutics、和Kite生物制药公司“三剑客”。且不说诺华携手最早开发CAR-T细胞疗法的宾夕法尼亚大学，由Hutchinson、Sloan Kettering和西雅图儿童医院的科学家成立的Juno第一年就募集了3亿美元，成为史上筹集资金最多的初创生物制药公司。Kite去年6月在美国纳斯达克上市，这个只有19名员工的公司曾一天吸金1.3亿美金。所有拥有CAR-T临床结果的公司最近一两年都发了大财，任何和癌症免疫疗法相关的靶点也都赶上了这次直通车，比如上个月底，施贵宝以高达12.5亿美元的天价收购了主要资产只有在临床前阶段的IDO抑制剂的Flexus生物技术公司，所以药源曾感叹“IO泡沫，AD泡沫，共同吹起生物医药大泡沫”。

Cellular Biomedicine这次报道的CAR-CD20T临床实验结果去年12月已经在临床免疫学杂志上报道过（Clinical Immunology 2014，155,160-175），疗效和之前诺华、Juno报道的临床结果相比不仅样本少，而且疗效也有一些差距。但韩卫东教授的CAR-T技术在国内处于领先地位，尤其在当下免疫疗法如日中天的今天，如论如何都算抱了一个金娃娃，以这么个价格出售给美国企业的确令人惋惜。当然受此消息的影响，Cellular Biomedicine股票在过去一个月内飙涨近一倍。

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