新药早期优质项目分布

2016年9月14日 | Filed under: 制药工业,制药企业,新药研发,制药常识,文献综合 | Posted by: 路人丙

【新闻事件】：这一期的《自然药物发现》杂志发表一篇文章分析2010-2014年美国生物制药IPO的项目分布。作者共分析113个IPO，主要发现包括：小分子药物依然占据IPO的50-60%；DNA/RNA/细胞疗法等未来药物已超过抗体药物数量；微量创新如改进剂型依然占有相当比例；项目价值受多种因素影响，允许错误空间有限。

【药源解析】：新药产业发现优质早期项目是最重要、最困难的一项工作。虽然早期优质项目未必是上市后的优质项目，但所有上市项目必须经过早期开发。IPO也并不是所有新药的来源，因为很多老牌药厂也上市很多新药，但是生物技术IPO通常代表风险较大、创新较强的项目，这些项目也经常被大药厂收购。所以IPO项目在很大程度上代表现在投资界对早期优质项目的理解。

最近对标准疗法影响较大的都是生物大分子，所以小分子药物依然占据~60%份额说明其生命力。DNA/RNA/细胞疗法最近在CRISPR、CAR-T的带动下异军突起，但超过抗体药物数量还是有点意外。这也反应现在罕见病在生物制药领域的地位在上升，因为这些疗法目前只适用于严重的罕见病。抗体药物受细胞表面靶点和注射使用双重限制，虽然现在10大畅销药物有7个是抗体药物，但似乎后劲不足。但是抗体药物被认为开发风险小，临床前抗体药物估值是小分子药物的2.5倍，但上市时二者估值相同。

不同阶段项目的估值对多种因素相当敏感，如成功率、峰值销售、资本价值、利润空间的微小变化可以把一个项目的价值由正变负，即失去投资价值。这显示现在新药研发能容忍的出错率已经接近极限，一不小心就可能前功尽弃。另一组数据也很震撼。2010-2012三年间总共才IPO 30几家生物制药企业，但2014年一年就70家企业成功IPO，显示资本动作还是相当迅速。

最令人惊讶的是小分子项目中约有25%是剂型改造，20%新分子临床开发（感觉是开发新适应症），只有50%是新分子R&D。在现在支付部门对微量创新十分不友好的环境下有这么多资本资助剂型改进说明现在全新项目中仍有大量和剂型改造质量类似的项目（如果项目质量是正态分布的话）。当然剂型改造也有例外，如果口服胰岛素上市将是重要进展。但这个分析表明现在真正有颠覆潜力的优质项目还相对缺乏。