今天百健宣布将以每股25.5美元、总值8.77亿美元收购英国基因疗法公司Nightstar。这个价格比上周五收盘价溢价68%，但比其峰值还低14%。NITE现在有两个进入临床的基因疗法，都是治疗罕见眼病。其中用于无脉络膜（CHM）NSR-REP1已经进入三期，有望2020年上市。另一个用于X-链接视网膜色素变性（XLRP）NSR-RPGR也进入二/三期剂量爬坡，

今天Sarepta公布了其2E亚型肢带型肌营养不良症（LGMD2E）基因疗法MYO-101的第一批三位患者的生物标记数据。

今天法国生物技术公司Inventiva宣布其泛PPAR激动剂Lanifibranor在一个叫做FASST的全身性硬化病二期临床（IIb）失败。

天FDA批准了Exelixis 的cMET/VEGFR抑制剂Cabometyx （通用名cabozantinib）片剂用于HCC患者使用索拉非尼后的治疗。这个批准是根据一个叫做CELESTIAL三期临床试验结果，这个试验招募707位使用过索拉非尼的HCC患者，结果cabozantinib比安慰剂延长2.2个月OS（10.2对8.0个月）、降低24%死亡风险。

最近Kaiser健康新闻杂志发表一篇题为“希望的高昂代价”的文章，作者以罕见病胱胺酸症药物Procysbi（通用名cysteamine bitartrate）的开发为例讨论现在制药界莫衷一是的药品可及性问题。

今天Xconomy列出了明年将会对疾病治疗有重要影响的临床试验。常见大众病包括百键粉状蛋白抗体aducanumab的ENGAGE 和EMERGE试验； MDCO/ALNY PCSK9 RNAi疗法inclisiran的ORION-9、ORION-10、ORION-11试验；SAGE重症抑郁药物Sage-217的三期临床

今天《自然生物技术》杂志发表一篇由哈佛大学和麻州大学科学家的一个妊娠毒血症siRNA药物发现工作。作者根据溶解性FLT1（sFLT1，也称sVEGFR1）mRNA与膜上全长FLT1 mRNA的区别找到选择性敲低sFLT1的siRNA序列。

作为生物技术投资风向标的Fierce 15 今天出炉，Ansun Biopharma、Arrakis Therapeutics、Beam Therapeutics、Brii Biosciences、Compass Therapeutics、FLX Bio、Gossamer Bio、Jnana Therapeutics、Kallyope、Kronos Bio、Pandion Therapeutics、Quentis Therapeutics、Rallybio、Senti Biosciences、Tmunity Therapeutics入选。

今天专业接盘侠Vivek Ramaswamy的投资母公司Roivant宣布成立了第13家分店，开发IPF患者止咳药的Respivant，核心资产是从Patara收购老药色苷酸钠的新剂型RVT1601（原名PA101）。

今天EMA批准了赛诺菲的纳米抗体药物、Cablivi(通用名caplacizumab) 用于治疗一种叫做获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的罕见病，这是也是首款aTTP药物。