
今天吉利德科学公布了其ASK1抑制剂selonsertib(GS4997)的三个二期临床结果。这个化合物在肺动脉高血压和糖尿病肾病的二期临床彻底失败,但在一个72人的NASH二期临床显示一定疗效信号。
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今天Medicine’s Company宣布其PCSK9 siRNA药物PCSK9si(ALN-PCSsc)在一个二期临床“显著超出预期”的疗效并耐受性良好,但具体数据将在下个月的美国心脏协会年会上公布
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今天LifeSciVC的著名博主Bruce Booth发表一篇博文分析2011-2016年FDA批准药物的发源与完成厂家。这五年FDA共批准170个新分子药物,其中65%从小生物技术公司开始,但是69%是由最大的25个药厂最后完成报批上市。
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今天《J. Med. Chem.》发表一篇文章讨论如何培养未来的药物化学家。文章作者Michael Rafferty是堪萨斯大学教授,但此人曾是辉瑞的药化领导人之一,所以对大学和制药界都有相当的理解。
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昨天美国生物技术公司Alnylam宣布叫停revusiran一个叫做ENDEAVOUR的三期临床开发。在这个206位转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌损伤病人参与的临床试验中有18位病人死亡,中期分析显示用药组死亡人数偏多,疗效也不显著。
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今天阿斯列康宣布其可逆其P2Y12受体拮抗剂、抗凝药倍林达(通用名替格瑞洛)在一个叫做EUCLID三期临床试验中未能击败P2Y12受体不可逆抑制剂波立维。这个试验共招募13885名外周动脉血疾病患者,比较倍林达和波立维对心血管死亡、心梗、和中风的影响。这是倍林达半年内第二次失败大型临床试验。
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今天著名投行Leerink的分析师Geoffrey Porges指责吉利德科学在丙肝市场快速缩小的不利情况下应对不力,说吉利德被自己的好运和大盘所束缚,增长策略模糊。
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今天罗氏旗下基因泰克宣布将斥资3.1亿美元与德国生物技术公司BioNTech合作利用mRNA技术开发肿瘤新抗原,而BioNTech的主要竞争对手之一的Moderna则宣布将投入1.1亿美元开始兴建其mRNA药物的二期临床用药厂房
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今天FDA批准了首款DMD药物,Sarepta Therapeutics的RNA药物Eteplirsen(商品名Exondys 51),用于治疗DMD的一个亚型,即外显子51跳跃型
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今天著名生物技术投资机构Third Rock风投宣布将投资5700万美元支持Relay Therapeutics。Relay的技术平台是蛋白动力学,即通过模拟蛋白构象变化来寻找别构抑制剂。
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这一期的《自然药物发现》杂志发表一篇文章分析2010-2014年美国生物制药IPO的项目分布。作者共分析113个IPO,主要发现包括:小分子药物依然占据IPO的50-60%;DNA/RNA/细胞疗法等未来药物已超过抗体药物数量;
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