今天FDA专家组以7:6的投票否决了Sarepta Therapeutics的杜氏营养肌不良症(DMD)药物Eteplirsen的临床疗效。和绝大多数新药不同的是DMD是一个致死率非常高的儿童疾病,目前美国尚无任何上市药物。
Continue reading …2016年4月23日,第八届药源年会在伊利诺伊大学芝加哥分校召开。两个成功发现上市新药的大学教授,埃默里大学的Dennis Liotta和UCLA的Michael Jung分别介绍了他们发现艾滋病药物Emtricitabine和前列腺癌药物Enzalutamide的有趣历程和现在的科研项目。
Continue reading …今天的主要节目是科学以外的政策讲演,美国副总统拜登花了半个小时阐述所谓的肿瘤登月计划。该计划的长期目标是治愈肿瘤(cure cancer as we know it),并要把10年的工作5年完成。
Continue reading …今年的主题是“通过肿瘤研究发现治愈方法”(delivering cures through cancer science)。自1971年宣布向肿瘤开战以来,真正能治愈的晚期癌症还是屈指可数。所以把治愈作为一个口号不仅仅是为了扩大AACR影响,也确实反映了现在整个领域的乐观态度。
Continue reading …今天默沙东宣布将终止长效DPP4抑制剂omarigliptin的研发。Omarigliptin是默沙东重磅药物Januvia(Sitagliptin)类似物,但只需一周服用一次。已经有7000病人在临床试验中使用过Omarigliptin,这是一笔相当大的投入。
Continue reading …今天美国FDA抗癌药专家委员会(ODAC)以12:1的绝对优势反对生物技术公司Clovis的肺癌药物—EGFR T790变异抑制剂rociletinib(CO-1686)的提前上市申请。
Continue reading …FDA批准了艾伯维和罗氏旗下基因泰克的Bcl-2抑制剂Venetoclax(商品名Venclexta),用于一种叫做p17缺失型CLL的二线疗法。这类病人通常预后较差,没有什么治疗选择。
Continue reading …本周最重要的新闻事件应该算是辉瑞收购艾尔建计划被美国财政部新政策终止。去年11月辉瑞宣布将被艾尔建收购(实际是前者收购后者),成为世界第一大药厂。这个收购如果最后成功将成为制药工业史上最大的收购,总值高达1600亿美元。
Continue reading …今天FDA专家组17:0压倒优势支持Intercept的Obeticholic acid(OCA)用于治疗原发性胆汁性肝硬化(primary biliary cirrhosis,PBC)。这个决定主要根据OCA对一个血液指标碱磷酸酶(APL)的改善,而不是对PBC本身的改善。
Continue reading …今天FDA批准了辉瑞和南朝鲜生物技术公司Celltrion的生物类似药infliximab-dyyb(辉瑞商品名Inflectra ,Celltrion的商品名Remsima)。
Continue reading …今天原纽约市长Michael Bloomberg和副总统Jeo Biden联名发表文章,指出我们第一次已经到了征服癌症的射程之内。昨天Bloomberg和Kimble(不是Jimmy Kimble)基金会向约翰霍普金斯大学捐赠1.25亿美元用于肿瘤免疫疗法研究。
Continue reading …今天美国生物技术公司Alder Biopharmaceuticals的偏头痛药物、CGRP抗体ALD403在一个二期临床试验中显示疗效积极。100和300毫克组分别比安慰剂组多帮助17%和18%病人每月减少一半偏头痛发病次数,
Continue reading …今天美国生物技术公司Forum Pharmaceuticals宣布其精神分裂药物、alpha7尼古丁乙酰胆碱受体部分激动剂Encenicline在两个精神分裂三期临床失败。在共有1500人参与的试验中虽然Encenicline安全性和耐受性很好,但在疗效上未能达到试验一级终点(精神分裂病人认知功能的改善)。
Continue reading …今天美国生物技术公司Portola的口服抗凝药、Xa因子抑制剂betrixaban在一个三期临床中的部分人群未能击败标准疗法。这个叫做APEX的三期临床共有7513位病人参加,比较口服betrixaban和注射小分子肝素enoxaparin在急性高危病人预防静脉栓塞、肺栓塞的疗效。
Continue reading …在受主要投资者质疑一年多时间以后,今天葛兰素少帅Andrew Witty爵士宣布将在明年3月退休。现在葛兰素的CFO Simon Dingeman、诺华制药业务负责人David Epstein等被列为下届CEO诸多候选人之一。
Continue reading …今天礼来宣布“因为新的科学证据”将更改即将完成的阿尔茨海默临床试验EXPEDITION3的试验终点。原来作为试验一级终点的生活自理能力变为二级终点,而保留了认知功能作为一级终点。
Continue reading …今天两个小生物技术公司因为晚期临床试验成功分别令其投资者获得非常回报。先是英国的GW Pharmaceuticals的大麻产品Epidiolex在治疗一种叫做Dravet综合症的罕见癫痫病治疗中超过安慰剂,股票上扬130%。
Continue reading …今天《自然新药发现》发表了一篇由Axel Hoos撰写的免疫疗法综述。Axel Hoos曾经主持了施贵宝免疫疗法的临床开发,在葛兰素放弃肿瘤业务又想重返肿瘤后被挖到葛兰素。
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