李克强总理部署医药产业升级战略

【新闻事件】：今天国务院总理李克强主持召开会议，部署医药产业创新升级。主要战略目标包括加快肿瘤、糖尿病、心脑血管、以及重大罕见病的新药研发；提高药物质量、完善安全性评价体系；加快重要药物审批；建造医药流通网络；发展中医药等。

【药源解析】：总理提到的几个疾病应该说是涵盖了现在主要未满足医疗需求。心血管依然是健康第一杀手。最近5年尽管FDA批准的新分子药物总体呈上升趋势，但心血管药物数目在下降。即使Entresto这样颠覆性药物为患者带来显著收益，支付部门也相当谨慎。诺华不得不采取按质论价的销售策略。糖尿病也是一类快速增长的大病，但糖尿病的危害以及降糖药的受益没有心血管疾病清楚。一个标准糖尿病患者（55岁，A1C 8%）10年心血管风险为24%，而非糖尿病健康对照也有20%的风险，所以理论上一个绝对安全有效的糖尿病药物10年也就能让4%患者受益。事实上直到SGLT抑制Jardiance出现以前没有一个糖尿病药物可以降低心血管风险，包括胰岛素。而Jardiance的疗效也不一定来自降糖。所以这两个领域的新药研发都有不小障碍。

肿瘤则完全不同。虽然肿瘤是严重的疾病，但并非第一杀手、更不是主要致残原因。但由于消费者组织的不懈努力，各国在肿瘤基础研究的投入都非常大。药监部门也提供多种优惠政策，如FDA的快速审批、优先审批、突破性药物大多给了抗肿瘤药物。多数抗肿瘤药物都是按ORR、PFS数据上市的，但即使没有OS数据支付部门也对肿瘤药物支付相当慷慨。当然最近免疫疗法的进展令晚期癌症的治疗有了颠覆性突破。这些因素导致整个制药工业向抗肿瘤药物倾斜，这也应该是中国药企最活跃的研发领域。但可想而知这个领域竞争十分激烈，临床前资产可以卖到10亿美元以上，这在以前不可想象。很多肿瘤是罕见病，但罕见病显然并不限于肿瘤。这类药物通常因为病人人数较少所以单价很高，对中国的支付体系是个挑战。除了抗肿瘤药中国的孤儿药研发还相对滞后。

总理提到的其它几点也很重要，尤其是加快急需药物的审批。像PD-1抑制剂这种颠覆性新药已经在40多个国家批准上市，包括和我们基因结构很相近的日本。而我们却还在等待临床试验结果，这和世界第二大经济的地位很不相符。医药产业是现代社会的重要产业，在各国经济中都占有较大比重。虽然这些主要疾病领域或者技术障碍较大，或者竞争相当激烈，但是国家的鼓励政策对药企肯定是个利好机会。希望药企和药监部门能共同努力，让患者能更及时地从最先进技术革新中受益。

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