明天、后天FDA专家组将分别讨论赛诺菲/再生元和安进的PCSK9抑制剂的上市申请。虽然去年FDA曾公开宣布由于降低LDL在降低心血管风险的可靠作用,FDA会在没有outcome结果的情况下仅根据LDL这个所谓surrogate marker的降低批准这些药物上市,但今天FDA官员却对是否应该根据LDL下降批准PCSK9抑制剂提出质疑。
Continue reading …6月3日新英格兰医学杂志(NEJM)在线发表马萨诸塞大学医学院John Jarcho 和John Keany博士以“Proof That Lower Is Better—LDL Cholesterol and IMPROVE-IT”为题的评论文章,指出当日在NEJM发表的IMPROVE-IT实验完全印证了胆固醇学说(LDL Hypothesis),并且建议自此胆固醇学说应该改称胆固醇原则(LDL Principle)。
Continue reading …本周末第75届美国糖尿病协会(ADA)年会在波士顿举行。和万众瞩目的ASCO不同,2015 ADA几乎没有什么太热烈的报道和讨论。虽然糖尿病是患病人群最大的慢性病之一,但整个产业界似乎对这样一个普遍、严重的慢性病兴趣不大。和癌症相比,糖尿病无论对药厂还是投资界都吸引力不足。
Continue reading …最近ACS Medchem. Lett.发表一篇讨论药物化学在靶点确证(target validation)中作用的文章,引起中美两国制药界的注意。今天咱们讲讲靶点确证到底是怎么回事儿。
Continue reading …今年ASCO除了大量激动人心的技术进展外,一个关键的技术外话题是如何应对新药的高价问题。本届年会主题讲演是哈佛商学院Michael Porter教授的value-based healthcare,而本届ASCO主席Peter Yu也把降低成本作为改善病人体验、改善整体健康之外肿瘤治疗的第三个核心问题。
Continue reading …2015 ASCO今天正式开幕,万众瞩目的癌症免疫疗法开始向世人公开最近临床实验细节。今天施贵宝公布了哨卡抑制剂Opdivo一个叫做Checkmate-057的三期临床细节。这个实验是作为二线针对非鳞状非小细胞肺癌。和多西他赛比,Opdivo组的中值生存期延长2.8个月(12.2对9.4个月)。但对于PD-L1阳性患者,二者的生存期分别为17和9个月。这个结果比投资者预想要差,施贵宝股票下滑6.5%,70亿市值灰飞烟灭。Opdivo的主要竞争者Keytrduda厂家默沙东股票则上扬2%。
Continue reading …今天FierceBiotech和Bloomberg联合发起新一轮的民意测验,这次的问题是生物技术产业是否被投资者高估(are biotech assets overvalued)?今天发生的两件事和这个调查密切相关。一是处方药管理公司Express Scripts继去年挑起丙肝药物价格战后又提出抗癌药要按质论价,支付多少不能光按剂量,还得看在具体适应症为患者带来的价值。二是即将上市的PCSK9抑制剂价格战已经开始。
Continue reading …上周五安进宣布将退出和阿斯列康在银屑病药物IL17抗体brodalumab的合作,原因是在申报NDA时安进认为brodalumab造成的自杀念头副作用可能严重限制产品的标签。阿斯列康现在独立拥有brodalumab,但这种获得独家经营权的方式显然不是投资者希望看到的。今天安进股票下滑1.2%,阿斯列康下滑1.6%。
Continue reading …最近免疫疗法的崛起令我思考化疗这个最早癌症治疗策略是否因为误伤了免疫系统而帮了不少倒忙。化疗是癌症治疗的一个重要里程碑,通过化学品人类第一次使无法手术(如白血病)的肿瘤短暂消失。
Continue reading …感谢今天一位网友提供一篇辉瑞科学家在《自然:化学生物学》上发表的题为“Know your target, know your molecule”的文章。作者就是前几年提出新药发现“四支柱”的那几位,这次他们建议每个项目都要回答一些基本问题。
Continue reading …今天基因疗法生物制药企业Bluebird Bio宣布其镰刀状细胞贫血药物LengiGlobin在第一例病人显示疗效。该病人输入一次LengiGlobin后50天没有输血,没有因镰刀状细胞贫血住院。病人的健康血红蛋白HbAT87Q从最后一次输血三个月后的9.6% 增加到4.5个月时的24%。总健康血红蛋白达到31.6%。
Continue reading …今天哈佛教授Jerry Avorn在NEJM上发表文章质疑去年塔夫茨估计的26亿美元新药研发成本。这位教授高度怀疑26亿美元的可靠性,并指出塔夫茨的分析不够透明,无法核实。
Continue reading …今天美国生物技术公司Intercept宣布经过和FDA和EMA的讨论(aka讨价还价),两个药监部门同意了他们NASH药物,法尼酯X受体激动剂obeticholic acid (OCA)的三期临床计划。
Continue reading …今天生物制药著名投资者David Grainger撰文警告制药工业的所谓淘金经济(gold rush economic)模式十分脆弱,并把现在的大药厂比作效率低下的恐龙,一旦利用能量更高效的哺乳动物出现,恐龙就会因失去竞争能力而灭绝。
Continue reading …最近葛兰素CEO Witty爵士不断出现在新闻中。先是有大股东要求他辞职,但新上任的董事会主席公开宣布支持Witty。前几天Witty指责很多大药厂在低利率下过度消费,收购很多价格过高的产品。今天辉瑞前研发总监John Lamattina在福布斯上撰文,毫不客气地质疑Witty是否是个合格的CEO。
Continue reading …一年一度的ASCO即将在芝加哥召开,今天所有的会议摘要都已贴出。这个大会估计共有来自全球各地的30000人参加,会公布5000个肿瘤临床实验的结果。虽然很多实验的初步结果都已经通过其它途径公布,但一些重要产品的关键性实验结果会在这个会议上详细报道,所以投资者和医生可以更准确地判断产品的潜在价值。这是抗癌药研发的华山论剑,有哪些高手值得大家关注呢?
Continue reading …今天Orexigen宣布提前终止一个有9000人参与、名为LIGHT的安全性临床实验。以Steve Nissen为首的外部专家组认为今年三月Orexigen过早公布未成熟数据,令实验结果不再可靠。这个实验是为了证明减肥药Contrave最多不会比安慰剂增加40%的心脏病风险,因为Contrave的其中一个组分有升高血压副作用。
Continue reading …据说亨利福特曾经在著名的Model T汽车鼎盛时说过一句名言:“如果当初我问他们(指消费者)想要什么他们会说想要跑的更快的马”。意思是汽车出现前消费者只知道坐马车,没有看到生产颠覆性交通工具(即汽车)的技术已经成熟。
Continue reading …昨天美国药厂Amarin控告FDA限制他们标签外推广。他们的鱼油产品Vascepa已被FDA批准用于降低脂三醇,但只能用于脂三醇高于500mg/dL的病人。Amarin希望能向普通高脂三醇病人兜售这个产品,但FDA上个月拒绝了这个申请。Amarin雇佣的宪法律师说FDA不能凌驾宪法之上限制言论自由。
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