今天罗氏宣布从Ionis收购的亨廷顿症反译核酸疗法 tominersen 在三期临床 GENERATION HD1试验被叫停。

今天蓝鸟宣布两位参加其细胞疗法LentiGlobin一期临床试验 HGB-206的镰刀状细胞贫血症(SCD)患者

今天美国生物技术公司Replimune宣布将在今年的SITC年会公开两个溶瘤病毒（OV）疗法的一期临床进展。

昨天FDA出人意料地拒绝了吉利德/Galapagos的JAK1抑制剂filgotinib用于风湿性关节炎的上市申请，理由是200毫克剂量的风险与收益存疑

今天Incyte和诺华宣布其JAK1/JAK2双抑制剂芦可替尼在一个慢性GVHD三期临床试验达到一级、二级终点。这个叫做REACH3的三期临床招募331位异体干细胞移植（HCT）患者，分别使用芦可替尼和最佳已有疗法。一级终点是24周应答率，二级终点包括无复发生存率、和GVHD症状分值。芦可替尼去年已获得急性GVHD的标签，今天这个结果有望将适应症扩大到慢性GVHD。

今天哈佛和Broad的科学家上线了一篇文章（https://www.biorxiv.org/content/10.1101/2020.06.18.159418v1.full），回顾过去5年寻找朊毒体蛋白（PrP）先导物的历程。

今天FDA通过加速审批通道批准了施贵宝的泊马度胺（商品名Pomalyst）用于治疗对高活性逆转录抗病毒（HAART）耐药艾滋病患者并发或HIV阴性的卡波西肉瘤。在一个28人（18例 HIV阳性、10例 HIV阴性)参与的临床试验中，Pomalyst产生71%应答率、其中14%为CR，中值应答时间为12个月。这是第一款口服、也是20年来上市的第一款新型卡波西肉瘤药物。此前Pomalyst在此适应症获得突破性药物和孤儿药地位。

昨天FDA公开了去年拒绝Sarepta的DMD药物Vyondys 53 （通用名golodirsen）上市申请的CRL信件，当时的FDA药审部负责人Unger博士是这封信的起草人。