今天赛诺菲宣布将以48亿美元收购比利时生物技术公司Ablynx。

今天LifeSciVc的Michael Gladstone撰文展望今年转化医学领域的主要事件。

今天英国制药公司GW Pharmaceuticals宣布FDA受理了其大麻二酚（CBD）液体制剂Epidiolex用于罕见癫痫病Lennox-Gastaut症（LGS）和Dravet综合症的上市申请。

2017年FDA共批准了42个新分子药物和2个CAR-T疗法，是历史上少见的丰收年。诸多高新生物技术完成漫长的转化过程开始进入市场，以Kymriah、Yescarta的上市为标志。基因疗法有望短期内上市治疗某些视网膜疾病，在血友病、SMA治疗的早期疗效也非常激动人心。RNAi在几度沉浮后终于显示上市潜力，而mRNA技术也开始进入临床。

今天Sage Therapeutics的口服版别孕烯醇酮制剂Sage-217在一个重度抑郁二期临床达到试验终点。这个有89人参与的临床试验中患者使用15天Sage-217比使用安慰剂显著降低HAM-D抑郁指数（17.6对10.7），

今天FDA在五月拒绝Therapeutic MD的止痛药TX-004HR后宣布将受理其上市申请，因此放弃了对这个产品一年安全性数据的要求。

今天FDA拒绝了PTC Therapeutic的小分子杜氏营养肌不良症（DMD）药物ataluren（商品名Translarna）的上市申请。FDA要求PTC至少提供一个设计合理的阳性临床试验结果，并提出一些CMC疑问。这个申请是根据两个失败临床的亚组分析，今年9月专家组以10：1拒绝支持ataluren上市申请，唯一赞成票来自一个病人代表。由于未知因素今天股票反而上扬7%。

今天美国生物技术公司Biohaven宣布其运动失调药物、利鲁唑前药trigriluzole（BHV4157）在一个二/三期运动失调临床试验中不敌安慰剂，两组分别改善-0.81和1.05点。Biohaven说问题出在安慰剂表现异常，这个试验的公开标签部分仍在继续。首次消息影响Biohaven今天下滑5%。

今天美国生物技术公司Alnylam宣布其RNAi药物patisiran在一个家族性淀粉样多发性神经病变（FAP）三期临床达到一级、二级终点，

今天BioMarin宣布将开始A型血友病基因疗法BMN270两个剂量的两个独立三期临床，并开始建立批量生产设施。