今天RNA药物主要开发者之一、Arrowhead宣布将终止EX1递送RNA药物ARC520、ARC521（都是乙肝）、ARC-AAR（甲一型抗胰蛋白酵素缺乏症）的临床开发。这些药物早些时候因造成灵长目动物死亡而被FDA叫停。

今天Ionis和百健的SMN2反译RNA药物Nusinersen（商品名SPINRAZA）在第二个儿童脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的三期临床中期分析显示达到试验一级终点。

今天FDA批准了首款DMD药物，Sarepta Therapeutics的RNA药物Eteplirsen（商品名Exondys 51），用于治疗DMD的一个亚型，即外显子51跳跃型

今天Ionis和百健的SMN2反译RNA药物Nusinersen在一个儿童脊髓性肌肉萎縮症的三期临床因中期分析显示达到试验一级终点而被提前终止。在这个叫做ENDEAR的试验中，111名7个月以下婴儿的运动技能有明显改进。

今天葛兰素宣布将停止继续开发其合作伙伴Ionis的RNA药物IONIS-TTRrx用于transthyretin（TTR，一种转运蛋白）淀粉样变性，原因是在另一个叫做NEURO-TTR的三期临床实验中发现少数病人（不超过5人）有血小板严重下降副作用。

今天FDA专家组以7：6的投票否决了Sarepta Therapeutics的杜氏营养肌不良症（DMD）药物Eteplirsen的临床疗效。和绝大多数新药不同的是DMD是一个致死率非常高的儿童疾病，目前美国尚无任何上市药物。