今天Incyte和诺华宣布其JAK1/JAK2双抑制剂芦可替尼在一个慢性GVHD三期临床试验达到一级、二级终点。这个叫做REACH3的三期临床招募331位异体干细胞移植(HCT)患者,分别使用芦可替尼和最佳已有疗法。一级终点是24周应答率,二级终点包括无复发生存率、和GVHD症状分值。芦可替尼去年已获得急性GVHD的标签,今天这个结果有望将适应症扩大到慢性GVHD。
Continue reading …今天Concert Pharmaceutical宣布其氘代JAK2抑制剂CTP-543在免疫性脱发(AA)获得FDA突破性药物地位。这个决定是根据CTP-543在一个中重度AA的二期临床试验结果,两个剂量(12、8毫克一日两次)的CTP-543分别有58%和47%患者至少改善50%的SALT分值,而安慰剂只有9%患者达到这个改善。AA目前没有上市药物,但辉瑞和礼来的类似药物都已经在三期临床开发中。
Continue reading …今天Akero公布了其FGF21衍生物efruxifermin (又名AKR-001)在一个叫做Balanced二期临床的部分结果。使用16周三个剂量的efruxifermin有48%患者至少改善一级纤维化、28%患者改善两级纤维化,
Continue reading …今天FDA给与Intercept奥贝胆酸(商品名Ocaliva)向NASH的标签扩展申请以CRL伺候。FDA虽然没有要求ICPT再做一个三期,但对奥贝胆酸缓解肝纤维化这个代替疗效终点是否能平衡其瘙痒和LDL升高风险这些副作用提出质疑、
Continue reading …今天诺和诺德和赛诺菲等投资者宣布投入5500万美元支持NLRP3企业NodThera。其当家产品NT-0167 是辉瑞NLRP3抑制剂CP-456773的衍生物,
Continue reading …昨天写到很多机理或药物的最佳用途可能需要很长时间才能搞清楚,而因为专利限制有多少老药失去了真正改善人类健康的机会?这令我想起过去20年制药业的一个传奇药物、多发性硬化病药物Tecfidera。Tecfidera的通用名叫富马酸二甲酯,这是个简单到不能再简单的化合物。核磁氢谱两个峰、碳谱三个峰,天一热就挥发的主儿。
Continue reading …随着欧美新冠的大规模蔓延,更多科研机构和药厂开始加入到新冠药物和疫苗的开发中。到目前为止至少有50个不同药物和2种疫苗在几百个临床试验中。今天我们简单总结一下目前的数据。
Continue reading …今天Aurinia宣布其环孢素衍生物voclosporin在一个增生性狼疮肾炎(LN)三期临床达到所有一级、二级终点。这个叫做AURORA的试验招募357位LN患者,在霉酚酸酯和低剂量甾体激素背景上分别使用voclosporin和安慰剂,一级终点位52周肾应答率。
Continue reading …今天只有4年历史的IFM宣布其子公司IFM Due获得诺华未公布数目的研发支持和总值可达8.4亿美元的收购选择。IFM Due今年2月才成立,主要研究方向是cGAS/STING拮抗剂,
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