今天FDA批准辉瑞小分子ATTR药物tafamidis的两个剂型用于变异或老年性转甲状腺素(TTR)诱导心肌病,其中Vyndaqel 为80毫克tafamidis meglumine、Vyndamax 为61 毫克纯tafamidis。Tafamidis在三期临床试验中降低30%死亡率、降低32%心血管疾病住院事件。这两个剂型都售价每年22.5万美元,现在已有400-450位患者计划使用这个产品。专家预计该产品明年销售2.5亿、峰值销售20亿美元。
Continue reading …最近J. Med. Chem. 发表一篇范德堡大学科学家的综述文章,介绍当前天然产物改造的技术进展。这篇题为“Fixing the Unfixable: The Art of Optimizing Natural Products for Human Medicine”以pactamycin、多烯大环内酯、四环素等活性天然产物为例综述了
Continue reading …今天以外泌体递送为技术平台的Codiak Biosciences宣布将在美国纳斯达克上市(CDAK),计划募资8600万美元。CDAK 成立于2015年,目前已获得包括Flagship、Arch、Fidelity等著名风投的1.68亿美元支持,
Continue reading …今天英国生物技术公司Bicycle Therapeutics宣布将在美国IPO(BCYC),目标募资8250万美元。BCYC是一家以多肽为技术平台的公司,利用双环控制多肽构象、以增加选择性和稳定性。
Continue reading …本周著名博主和作家Heather Armstrong发表了一本回顾自己严重抑郁治疗历程的新书, 名为The Valedictorian of Being Dead: The True Story of Dying Ten Times to Live大概翻译成“十死换一生”。作者受抑郁困扰多年,但曾有一年半时间症状尤其严重、所有已知药物均无效,令她每天处于自杀边缘。后来她参加了一个新疗法试验,这个试验用高剂量老药异丙酚令大脑短时间(15分钟)处于接近死亡的休克状态。经过10次这样治疗后她再也没有产生过自杀念头,参与这个试验的10位患者中有6位Hamilton分值至少改善50%,其中5位跟踪三个月无抑郁症状。试验负责人说这个疗法可能是一种新疗法的开始。
Continue reading …今天美国生物技术公司支点医药(Fulcrum)宣布获得葛兰素P38抑制剂losmapimod的全球开发权,该产品部分权益以支点股票形式支付给葛兰素、葛兰素还将获得一定里程金和销售提成。支点将用这个产品治疗一种叫做面肩肱型肌营养不良症(FSHD)的罕见肌肉疾病。
Continue reading …今天药监职业协会发表一篇文章讨论NIH与制药业在新药发现这个重要共生系统中各自扮演的角色。虽然NIH每年资助大量基础研究(今年资助强度为390亿美元)、而且这些研究结果对绝大多数上市药物都有或多或少的贡献
Continue reading …这一期的《细胞》杂志发表一篇瑞士科学家对乳腺癌组织进行大规模单细胞表面蛋白分析的文章*。作者采集了144个乳腺癌组织样品和50个正常组织样品,分别做成单细胞悬液后用几种金属的9种同位素络合物对每个组织的所有单细胞进行条形码标记。
Continue reading …今天NEJM发表一篇X-链接复合免疫缺陷(SCID-X1)基因疗法的文章。这个由St. Jude科学家设计、将由Mustang Bio推广的体外基因疗法利用一个可以防止癌变的独特病毒载体将患者的细胞发生变异的IL2受体gama单位用正常基因替换
Continue reading …今天由著名机器学习(ML)专家Daphne Koller创建的Insitro宣布获得包括Arch、Thirdrock在内著名风投的1亿美元资助和与吉利德科学在NASH领域5000万美元的合作
Continue reading …正在召开的国际肝病年会(ILC)上各路NASH厂家展现了主要机理药物的最新招式。最领先的Intercept公布了OCA的Regenerate试验详细结果,虽然业界最担心的安全性问题没有太大意外,
Continue reading …最近一种对多种药物耐药真菌在美国及世界各地的蔓延引起业界和公众关注。这个叫做C.auris的真菌最早于2009年在日本发现,自2013年进入美国以来已经有近600例确认感染,主要发生在纽约、芝加哥等大城市及周边的医院。虽然感染者多为免疫能力低下的重症患者,但30-60%的死亡率还是引起CDC的高度关注。这种真菌对氟康唑普遍耐药,对其它真菌药物也有不同程度耐药,所以威胁较大。C.auris传染性较强、而且不容易诊断,也成为一个危险因素。
Continue reading …今天FDA批准了安进和UCB的硬皮蛋白(sclerostin)抗体romosozumab(Romo,商品名Evenity)上市用于绝经后、高危骨折妇女的骨质疏松治疗。这个批准伴有心血管风险黑框警告,
Continue reading …今天再生元和Alnylam宣布将在眼科和中枢药物领域达成战略合作。再生元为ALNY提供4亿美元现金、以每股90美元收购4亿美元ALNY股票、并可能支付2亿里程金。
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