登月和寻找MH370都是高度复杂的工作,但需要不同的策略。那么作为世界上最复杂工作之一的新药开发是应该采用更像登月还是更像寻找MH370的策略?这个问题和先有鸡还是先有蛋、人之初性本善还是性本恶这样问题一样,反映了提问者对一个复杂过程的简单化理解。
Continue reading …今天《Nat. Rev. Drug Discov.》发表一篇文章讨论现在迅速增加的大型肿瘤一期临床试验数量。据统计,现在有至少5个一期临床试验招募病人超过1000人,有40个临床试验可以用来作为申请上市的证据。自2011年来超过200人(超级一期临床目前的定义)的一期临床数目翻了一番。
Continue reading …正在进行的ASCO年会报道了大量新数据,有近6000个摘要。但是除少数特例外,无论从患者、医生,还是制药企业、副总统的角度看,检查点抑制剂是当今肿瘤治疗和新药开发的绝对主角。
Continue reading …今天2016 ASCO在芝加哥开幕。这个三万人参加的超级大会将有近6000摘要,所以会有大量新数据报道。免疫疗法和精准医学将是两个主旋律,这二者的结合被认为是肿瘤治疗的未来。
Continue reading …2016年5月30日,FDA批准百健/艾伯维合作开发的Zinbryta(达利珠单抗)用于复发性多发性硬化症。达利珠单抗并不是一种新药,1997年罗氏开发的达利珠单抗以商品名Zenapax上市,用于器官移植的免疫制剂。
Continue reading …今天BioMarin宣布将撤回其杜氏肌营养不良症(DMD)药物Kyndrisa (drisapersen)在欧洲的上市申请,并将停止三个相关跟进药物BMN044, BMN045和BMN053的开发。Drisapersen原来是Prosensa和葛兰素共同开发的产品,在一个186人参与的三期临床失败后,BioMarin以6.85亿美元收购了改产品。
Continue reading …最近美国报道了一例对多粘菌素耐药的尿路感染患者。这种细菌耐药是因为质体被一段叫做mcr-1的基因感染,而这种变异很容易在细菌中传播,所以这个病例令人担忧。据说这是美国第一例mcr-1耐药菌病例。多粘菌素被称作抗生素最后防线,尤其对革兰氏阴性菌感染。
Continue reading …今天葛兰素宣布将停止继续开发其合作伙伴Ionis的RNA药物IONIS-TTRrx用于transthyretin(TTR,一种转运蛋白)淀粉样变性,原因是在另一个叫做NEURO-TTR的三期临床实验中发现少数病人(不超过5人)有血小板严重下降副作用。
Continue reading …今天《Nat. Rev. Drug Discov.》发表一篇麦肯锡分析家撰写的一篇文章,回顾1996-2014这近20年间新药研发成功率的变化。从1996至2011年,新药研发成功率逐年稳步下降,2008-2011年三年平均成功率是1996-1999三年平均成功率的一半不到(7.5%对16.4%),但自2011年后开始反弹,现在已高于2000年时的成功率。
Continue reading …心脏衰竭危机全球6000万人的生命,是65岁以上人群住院治疗的主要原因。其中大约一半的心衰患者心脏射血分数降低,这意味着心脏没有足够的力量收缩,并不能泵出足够的血流供应人体。
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今天由Naurex旧部组建的Aptinyx宣布获得6500万美元A轮风投支持。Naurex去年被艾尔建以5.6亿美元收购,但艾尔建并未收购他们NMDA受体调控这个技术平台。
Continue reading …今天再生元的止痛药、NGF抗体fasinumab在一个二/三期临床显示疗效。在421名中重度膝、胯关节疼痛患者参与的临床试验中,fasinumab的1-10毫克四个剂量都降低3个多点的疼痛指数,安慰剂组降低2.25点,基线指数在6点几。
Continue reading …今天FDA批准了Acadia帕金森症躁狂药物NUPLAZID™(通用名pimavanserin),成为第一个用于治疗帕金森患者幻觉和妄想并发症的新药。NUPLAZID的原定PDUFA是这个周日。
Continue reading …今天默沙东宣布将终止长效DPP4抑制剂omarigliptin的研发。Omarigliptin是默沙东重磅药物Januvia(Sitagliptin)类似物,但只需一周服用一次。已经有7000病人在临床试验中使用过Omarigliptin,这是一笔相当大的投入。
Continue reading …FDA批准了艾伯维和罗氏旗下基因泰克的Bcl-2抑制剂Venetoclax(商品名Venclexta),用于一种叫做p17缺失型CLL的二线疗法。这类病人通常预后较差,没有什么治疗选择。
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