最近反译核酸技术(ASO)企业Stoke准备IPO、计划募资8600万美元。Stoke自2014年成立以来已募资1.34亿美元,本次IPO募资将用于主要产品、Dravet综合征药物STK-001三期临床之前的开发。
Continue reading …今天FDA批准了诺华脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因疗法Zolgensma (通用名onasemnogene abeparvovec-xioi)用于两岁以下所有亚型的SMA。这个审批是根据一个36人临床试验中的21位患者数据,
Continue reading …今天默沙东宣布将以10.5亿首付、11.5亿里程金收购Peloton Therapeutics。Peloton于8年前成立,此前共融资3亿美元、并原计划明天以募资1.5亿IPO,
Continue reading …最近科罗拉多大学科学家发表一篇文章检验18个主要致病基因与重症抑郁的相关性。作者用大样本(62,138 到443,264 )分析这18个基因多态性及与环境因素(如性侵、经济困难)组合与不同抑郁表型(如终生诊断与否、严重程度、发病频率)的相关性,结果发现这18个基因的任何一种多态形式都与抑郁没有显著关联。
Continue reading …今天FDA批准辉瑞小分子ATTR药物tafamidis的两个剂型用于变异或老年性转甲状腺素(TTR)诱导心肌病,其中Vyndaqel 为80毫克tafamidis meglumine、Vyndamax 为61 毫克纯tafamidis。Tafamidis在三期临床试验中降低30%死亡率、降低32%心血管疾病住院事件。这两个剂型都售价每年22.5万美元,现在已有400-450位患者计划使用这个产品。专家预计该产品明年销售2.5亿、峰值销售20亿美元。
Continue reading …最近J. Med. Chem. 发表一篇范德堡大学科学家的综述文章,介绍当前天然产物改造的技术进展。这篇题为“Fixing the Unfixable: The Art of Optimizing Natural Products for Human Medicine”以pactamycin、多烯大环内酯、四环素等活性天然产物为例综述了
Continue reading …今天以外泌体递送为技术平台的Codiak Biosciences宣布将在美国纳斯达克上市(CDAK),计划募资8600万美元。CDAK 成立于2015年,目前已获得包括Flagship、Arch、Fidelity等著名风投的1.68亿美元支持,
Continue reading …今天英国生物技术公司Bicycle Therapeutics宣布将在美国IPO(BCYC),目标募资8250万美元。BCYC是一家以多肽为技术平台的公司,利用双环控制多肽构象、以增加选择性和稳定性。
Continue reading …本周著名博主和作家Heather Armstrong发表了一本回顾自己严重抑郁治疗历程的新书, 名为The Valedictorian of Being Dead: The True Story of Dying Ten Times to Live大概翻译成“十死换一生”。作者受抑郁困扰多年,但曾有一年半时间症状尤其严重、所有已知药物均无效,令她每天处于自杀边缘。后来她参加了一个新疗法试验,这个试验用高剂量老药异丙酚令大脑短时间(15分钟)处于接近死亡的休克状态。经过10次这样治疗后她再也没有产生过自杀念头,参与这个试验的10位患者中有6位Hamilton分值至少改善50%,其中5位跟踪三个月无抑郁症状。试验负责人说这个疗法可能是一种新疗法的开始。
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