今天的《科学》杂志发表一篇哈佛大学科学家激活抑癌基因PTEN的文章。作者发现最难成药的靶点之一PTEN可以通过抑制一个叫做WWP1的E3连接酶激活。原来WWP1可以在著名致癌基因MYC的指令下把PTEN的K27泛素化,这个泛素化虽然没有令PTEN被降解、但抑制了PTEN的二聚和在细胞膜的融合而令其失去活性
Continue reading …最近科罗拉多大学科学家发表一篇文章检验18个主要致病基因与重症抑郁的相关性。作者用大样本(62,138 到443,264 )分析这18个基因多态性及与环境因素(如性侵、经济困难)组合与不同抑郁表型(如终生诊断与否、严重程度、发病频率)的相关性,结果发现这18个基因的任何一种多态形式都与抑郁没有显著关联。
Continue reading …今天FDA批准辉瑞小分子ATTR药物tafamidis的两个剂型用于变异或老年性转甲状腺素(TTR)诱导心肌病,其中Vyndaqel 为80毫克tafamidis meglumine、Vyndamax 为61 毫克纯tafamidis。Tafamidis在三期临床试验中降低30%死亡率、降低32%心血管疾病住院事件。这两个剂型都售价每年22.5万美元,现在已有400-450位患者计划使用这个产品。专家预计该产品明年销售2.5亿、峰值销售20亿美元。
Continue reading …最近J. Med. Chem. 发表一篇范德堡大学科学家的综述文章,介绍当前天然产物改造的技术进展。这篇题为“Fixing the Unfixable: The Art of Optimizing Natural Products for Human Medicine”以pactamycin、多烯大环内酯、四环素等活性天然产物为例综述了
Continue reading …今天以外泌体递送为技术平台的Codiak Biosciences宣布将在美国纳斯达克上市(CDAK),计划募资8600万美元。CDAK 成立于2015年,目前已获得包括Flagship、Arch、Fidelity等著名风投的1.68亿美元支持,
Continue reading …今天英国生物技术公司Bicycle Therapeutics宣布将在美国IPO(BCYC),目标募资8250万美元。BCYC是一家以多肽为技术平台的公司,利用双环控制多肽构象、以增加选择性和稳定性。
Continue reading …本周著名博主和作家Heather Armstrong发表了一本回顾自己严重抑郁治疗历程的新书, 名为The Valedictorian of Being Dead: The True Story of Dying Ten Times to Live大概翻译成“十死换一生”。作者受抑郁困扰多年,但曾有一年半时间症状尤其严重、所有已知药物均无效,令她每天处于自杀边缘。后来她参加了一个新疗法试验,这个试验用高剂量老药异丙酚令大脑短时间(15分钟)处于接近死亡的休克状态。经过10次这样治疗后她再也没有产生过自杀念头,参与这个试验的10位患者中有6位Hamilton分值至少改善50%,其中5位跟踪三个月无抑郁症状。试验负责人说这个疗法可能是一种新疗法的开始。
Continue reading …今天美国生物技术公司支点医药(Fulcrum)宣布获得葛兰素P38抑制剂losmapimod的全球开发权,该产品部分权益以支点股票形式支付给葛兰素、葛兰素还将获得一定里程金和销售提成。支点将用这个产品治疗一种叫做面肩肱型肌营养不良症(FSHD)的罕见肌肉疾病。
Continue reading …今天药监职业协会发表一篇文章讨论NIH与制药业在新药发现这个重要共生系统中各自扮演的角色。虽然NIH每年资助大量基础研究(今年资助强度为390亿美元)、而且这些研究结果对绝大多数上市药物都有或多或少的贡献
Continue reading …这一期的《细胞》杂志发表一篇瑞士科学家对乳腺癌组织进行大规模单细胞表面蛋白分析的文章*。作者采集了144个乳腺癌组织样品和50个正常组织样品,分别做成单细胞悬液后用几种金属的9种同位素络合物对每个组织的所有单细胞进行条形码标记。
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