美中药源 | Author Archives

抗癌药研发成绩单：ASCO年会亮点

2019年6月4日 No Comment

一年一度的ASCO年会正在芝加哥举行。这个有4万多人参加的大会是全球肿瘤药物研发成果的汇报会议，

知识就是力量，疗效撬动市场：药源年会掠影

2019年5月31日 No Comment

一年一度的美中药源年会今天在芝加哥开幕。本届年会主题是抱团取暖、打造中西部地区生物制药中心。美中药源主席朱贵东博士致开幕词，强调中西部地区有诸多著名研究机构、高产生物新技术

加速审批超速谁之过、怎么办？

2019年5月29日 No Comment

今天《JAMA内科学》发表一篇哈佛医学院科学家的评论文章，作者分析了1992-2017这25年间FDA加速审批的93个适应症药物上市后疗效确证试验的结果。

ASO企业Stoke准备上市

2019年5月28日 No Comment

最近反译核酸技术（ASO）企业Stoke准备IPO、计划募资8600万美元。Stoke自2014年成立以来已募资1.34亿美元，本次IPO募资将用于主要产品、Dravet综合征药物STK-001三期临床之前的开发。

单价最高药物上市，FDA批准诺华SMA基因疗法

2019年5月25日 No Comment

今天FDA批准了诺华脊髓性肌肉萎縮症（SMA）基因疗法Zolgensma (通用名onasemnogene abeparvovec-xioi)用于两岁以下所有亚型的SMA。这个审批是根据一个36人临床试验中的21位患者数据，

安进收购Nuevolution

2019年5月23日 No Comment

今天安进宣布将以1.67亿美元收购丹麦生物技术公司Nuevolution，与昨天收盘价比溢价169%。Nuevolution的技术平台名为Chemetics

默沙东22亿收购Peloton

2019年5月22日 No Comment

今天默沙东宣布将以10.5亿首付、11.5亿里程金收购Peloton Therapeutics。Peloton于8年前成立，此前共融资3亿美元、并原计划明天以募资1.5亿IPO，

一年两针PCSK9 RNAi显著降低LDL

2019年5月21日 No Comment

昨天Medicine’s Company公布了其PCSK9 RNAi药物inclisiran在一个叫做ORION-3的二期临床中期分析结果。

拯救抑癌基因PTEN

2019年5月18日 No Comment

今天的《科学》杂志发表一篇哈佛大学科学家激活抑癌基因PTEN的文章。作者发现最难成药的靶点之一PTEN可以通过抑制一个叫做WWP1的E3连接酶激活。原来WWP1可以在著名致癌基因MYC的指令下把PTEN的K27泛素化，这个泛素化虽然没有令PTEN被降解、但抑制了PTEN的二聚和在细胞膜的融合而令其失去活性

阻断致癌代谢产物，专治疑难杂症

2019年5月17日 No Comment

今天Agios宣布其IDH1抑制剂Tibsovo（通用名ivosidenib）在一个叫做ClarIDHy的IDH1变异胆管癌三期临床试验达到一级终点。

口服KRAS抑制剂显示早期临床疗效

2019年5月16日 No Comment

今天是今年ASCO年会摘要公布的日子，安进针对一种叫做G12C KRAS变异的小分子抑制剂AMG510是诸多备受关注的新药之一。

胞外犯法、胞内同罪，诱导蛋白降解技术追逃胞外蛋白

2019年5月15日 No Comment

最近两位化学生物学大佬独立开发了一种利用溶酶体蛋白降解系统的诱导胞外蛋白降解新技术。PROTAC的发明人、耶鲁大学的Crews小组发明的新技术叫做ENDTAC，

空中楼阁工地为啥也热火朝天？

2019年5月11日 No Comment

最近科罗拉多大学科学家发表一篇文章检验18个主要致病基因与重症抑郁的相关性。作者用大样本（62,138 到443,264 ）分析这18个基因多态性及与环境因素（如性侵、经济困难）组合与不同抑郁表型（如终生诊断与否、严重程度、发病频率）的相关性，结果发现这18个基因的任何一种多态形式都与抑郁没有显著关联。

O药GBM三期临床失败

2019年5月10日 No Comment

今天施贵宝宣布其PD-1药物Opdivo在一种叫做MGMT-非甲基化的GBM亚型的一个三期临床失败。

癌以食为天，氨基酸转运参与肿瘤耐药

2019年5月9日 No Comment

今天的《自然》杂志发表一项哈佛等几所著名研究机构科学家合作研究的工作。作者发现一个调节细胞极性的骨架蛋白LLGL2居然帮助ER+/PR+乳腺癌耐药

小分子继续挑战核酸药物，基因编辑进入复杂疾病

2019年5月8日 No Comment

今天由心脏病大牛Sekar Kathiresan牵头的Verve Therapeutics在GV、ARCH等著名风投的5850万美元支持下挂牌成立。

今天FDA批准辉瑞小分子ATTR药物tafamidis的两个剂型用于变异或老年性转甲状腺素（TTR）诱导心肌病，其中Vyndaqel 为80毫克tafamidis meglumine、Vyndamax 为61 毫克纯tafamidis。Tafamidis在三期临床试验中降低30%死亡率、降低32%心血管疾病住院事件。这两个剂型都售价每年22.5万美元，现在已有400-450位患者计划使用这个产品。专家预计该产品明年销售2.5亿、峰值销售20亿美元。

复杂疾病如何遗传？对新药发现有何启示？

2019年5月4日 No Comment

今天的《细胞》杂志发表一篇由芝加哥大学和斯坦福大学科学家合作撰写的文章，作者用一个简单数学模型量化基因差异与复杂疾病风险的关系。

高难修正，天然产物的改造

2019年5月2日 No Comment

最近J. Med. Chem. 发表一篇范德堡大学科学家的综述文章，介绍当前天然产物改造的技术进展。这篇题为“Fixing the Unfixable: The Art of Optimizing Natural Products for Human Medicine”以pactamycin、多烯大环内酯、四环素等活性天然产物为例综述了