上周五百健向欧盟更新了其SMA药物Spinraza（通用名nusinersen）标签，包括了NURTURE、EMBRACE、SHINE、和CS3A四个试验共300多人的长期观察数据。

前天著名化学家Kishi小组与卫材科学家在《Scientific reports》上发表一篇软海绵素（halichondrins）衍生物E7130全合成的文章，

今天福泰宣布将以2.45亿美元首付、总额可达10亿美元收购基因编辑公司Exonics，进入DMD和DM1两种罕见肌肉系统疾病。福泰同时也与另一家基因编辑公司CRISPR达成更深度合作，福泰将支付1.75亿美元首付、总额也可达10亿美元，获得CRISPR的DMD、DM1相关知识产权。

一年一度的美中药源年会今天在芝加哥开幕。本届年会主题是抱团取暖、打造中西部地区生物制药中心。美中药源主席朱贵东博士致开幕词，强调中西部地区有诸多著名研究机构、高产生物新技术

最近反译核酸技术（ASO）企业Stoke准备IPO、计划募资8600万美元。Stoke自2014年成立以来已募资1.34亿美元，本次IPO募资将用于主要产品、Dravet综合征药物STK-001三期临床之前的开发。

今天默沙东宣布将以10.5亿首付、11.5亿里程金收购Peloton Therapeutics。Peloton于8年前成立，此前共融资3亿美元、并原计划明天以募资1.5亿IPO，

今天是今年ASCO年会摘要公布的日子，安进针对一种叫做G12C KRAS变异的小分子抑制剂AMG510是诸多备受关注的新药之一。

今天FDA批准辉瑞小分子ATTR药物tafamidis的两个剂型用于变异或老年性转甲状腺素（TTR）诱导心肌病，其中Vyndaqel 为80毫克tafamidis meglumine、Vyndamax 为61 毫克纯tafamidis。Tafamidis在三期临床试验中降低30%死亡率、降低32%心血管疾病住院事件。这两个剂型都售价每年22.5万美元，现在已有400-450位患者计划使用这个产品。专家预计该产品明年销售2.5亿、峰值销售20亿美元。

今天NEJM发表一篇X-链接复合免疫缺陷（SCID-X1）基因疗法的文章。这个由St. Jude科学家设计、将由Mustang Bio推广的体外基因疗法利用一个可以防止癌变的独特病毒载体将患者的细胞发生变异的IL2受体gama单位用正常基因替换

今天抗体核酸偶联（ARC）技术公司Dyne宣布获得Atlas、MPM、Forbion等风投的5000万美元A轮支持。