今天美国生物技术公司支点医药(Fulcrum)宣布获得葛兰素P38抑制剂losmapimod的全球开发权,该产品部分权益以支点股票形式支付给葛兰素、葛兰素还将获得一定里程金和销售提成。支点将用这个产品治疗一种叫做面肩肱型肌营养不良症(FSHD)的罕见肌肉疾病。
Continue reading …今天药监职业协会发表一篇文章讨论NIH与制药业在新药发现这个重要共生系统中各自扮演的角色。虽然NIH每年资助大量基础研究(今年资助强度为390亿美元)、而且这些研究结果对绝大多数上市药物都有或多或少的贡献
Continue reading …这一期的《细胞》杂志发表一篇瑞士科学家对乳腺癌组织进行大规模单细胞表面蛋白分析的文章*。作者采集了144个乳腺癌组织样品和50个正常组织样品,分别做成单细胞悬液后用几种金属的9种同位素络合物对每个组织的所有单细胞进行条形码标记。
Continue reading …今天NEJM发表一篇X-链接复合免疫缺陷(SCID-X1)基因疗法的文章。这个由St. Jude科学家设计、将由Mustang Bio推广的体外基因疗法利用一个可以防止癌变的独特病毒载体将患者的细胞发生变异的IL2受体gama单位用正常基因替换
Continue reading …今天由著名机器学习(ML)专家Daphne Koller创建的Insitro宣布获得包括Arch、Thirdrock在内著名风投的1亿美元资助和与吉利德科学在NASH领域5000万美元的合作
Continue reading …正在召开的国际肝病年会(ILC)上各路NASH厂家展现了主要机理药物的最新招式。最领先的Intercept公布了OCA的Regenerate试验详细结果,虽然业界最担心的安全性问题没有太大意外,
Continue reading …最近一种对多种药物耐药真菌在美国及世界各地的蔓延引起业界和公众关注。这个叫做C.auris的真菌最早于2009年在日本发现,自2013年进入美国以来已经有近600例确认感染,主要发生在纽约、芝加哥等大城市及周边的医院。虽然感染者多为免疫能力低下的重症患者,但30-60%的死亡率还是引起CDC的高度关注。这种真菌对氟康唑普遍耐药,对其它真菌药物也有不同程度耐药,所以威胁较大。C.auris传染性较强、而且不容易诊断,也成为一个危险因素。
Continue reading …今天《细胞》杂志发表一篇伯克利大学科学家有关PD-L1药物耐药机理的工作。作者发现对PD-L1药物不敏感的前列腺癌细胞虽然细胞表面PD-L1表达很低但合成的PD-L1并不少,只是这些肿瘤细胞把多数合成的PD-L1通过外泌体(exosome)秘密送到淋巴结而在免疫系统总部抑制免疫应答。
Continue reading …今天诺华宣布将以3.1亿首付、总值可达16亿美元收购IFM Tre,仅这个首付就已是该公司A轮融资的10倍回报以上。IFM Tre的核心资产是NLRP3拮抗剂,其中一个已经进入临床(IFM-2427)、主要适应症是NASH、痛风、和动脉硬化。
Continue reading …今天Madrigal 宣布其甲状腺beta受体激动剂MGL-3196 (resmetirom)将开始NASH三期临床试验。这个三期将招募约2000位2、3期纤维化的NASH患者,比较使用一年80、100毫克两个剂量resmetirom与安慰剂对NASH影响。
Continue reading …今天新基向FDA提交了其多发性硬化病药物、S1P受体拮抗剂ozanimod的上市申请。这个产品去年三月第一次提交NDA被FDA给与拒绝提交(refusal to file, RTF)处理,
Continue reading …今天赛诺菲与合作伙伴Lexicon宣布其SGLT1/2双抑制剂sotagliflozin(商品名Zynquista)用于治疗成人一型糖尿病的上市申请被FDA拒绝,但具体原因没有公布。两个剂量Zynquista(200、400毫克)在一个叫做inTandem 1的三期临床试验中在胰岛素背景上分别比安慰剂多降0.35%和0.41%的HbA1c
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