今天NEJM发表一篇X-链接复合免疫缺陷(SCID-X1)基因疗法的文章。这个由St. Jude科学家设计、将由Mustang Bio推广的体外基因疗法利用一个可以防止癌变的独特病毒载体将患者的细胞发生变异的IL2受体gama单位用正常基因替换
Continue reading …今天由著名机器学习(ML)专家Daphne Koller创建的Insitro宣布获得包括Arch、Thirdrock在内著名风投的1亿美元资助和与吉利德科学在NASH领域5000万美元的合作
Continue reading …正在召开的国际肝病年会(ILC)上各路NASH厂家展现了主要机理药物的最新招式。最领先的Intercept公布了OCA的Regenerate试验详细结果,虽然业界最担心的安全性问题没有太大意外,
Continue reading …最近一种对多种药物耐药真菌在美国及世界各地的蔓延引起业界和公众关注。这个叫做C.auris的真菌最早于2009年在日本发现,自2013年进入美国以来已经有近600例确认感染,主要发生在纽约、芝加哥等大城市及周边的医院。虽然感染者多为免疫能力低下的重症患者,但30-60%的死亡率还是引起CDC的高度关注。这种真菌对氟康唑普遍耐药,对其它真菌药物也有不同程度耐药,所以威胁较大。C.auris传染性较强、而且不容易诊断,也成为一个危险因素。
Continue reading …今天FDA批准了安进和UCB的硬皮蛋白(sclerostin)抗体romosozumab(Romo,商品名Evenity)上市用于绝经后、高危骨折妇女的骨质疏松治疗。这个批准伴有心血管风险黑框警告,
Continue reading …今天再生元和Alnylam宣布将在眼科和中枢药物领域达成战略合作。再生元为ALNY提供4亿美元现金、以每股90美元收购4亿美元ALNY股票、并可能支付2亿里程金。
Continue reading …日期:2019年5月30日至31日
地点:美国芝加哥香堡万丽酒店会议中心
主题:汇聚资源,在美国中西部创建全球领先的生物医学中心
联合主办:YAO YUAN, POLSKY, SAPA
Continue reading …今天《细胞》杂志发表一篇伯克利大学科学家有关PD-L1药物耐药机理的工作。作者发现对PD-L1药物不敏感的前列腺癌细胞虽然细胞表面PD-L1表达很低但合成的PD-L1并不少,只是这些肿瘤细胞把多数合成的PD-L1通过外泌体(exosome)秘密送到淋巴结而在免疫系统总部抑制免疫应答。
Continue reading …今天诺华宣布将以3.1亿首付、总值可达16亿美元收购IFM Tre,仅这个首付就已是该公司A轮融资的10倍回报以上。IFM Tre的核心资产是NLRP3拮抗剂,其中一个已经进入临床(IFM-2427)、主要适应症是NASH、痛风、和动脉硬化。
Continue reading …今天Madrigal 宣布其甲状腺beta受体激动剂MGL-3196 (resmetirom)将开始NASH三期临床试验。这个三期将招募约2000位2、3期纤维化的NASH患者,比较使用一年80、100毫克两个剂量resmetirom与安慰剂对NASH影响。
Continue reading …今天新基向FDA提交了其多发性硬化病药物、S1P受体拮抗剂ozanimod的上市申请。这个产品去年三月第一次提交NDA被FDA给与拒绝提交(refusal to file, RTF)处理,
Continue reading …今天赛诺菲与合作伙伴Lexicon宣布其SGLT1/2双抑制剂sotagliflozin(商品名Zynquista)用于治疗成人一型糖尿病的上市申请被FDA拒绝,但具体原因没有公布。两个剂量Zynquista(200、400毫克)在一个叫做inTandem 1的三期临床试验中在胰岛素背景上分别比安慰剂多降0.35%和0.41%的HbA1c
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