今天辉瑞在欧洲心脏病协会年会和NEJM同时公布了其小分子ATTR药物tafamidis的一个三期临床试验详细结果。

今天SPARK公布了其A型血友病基因疗法SPK8011的一个一二期临床结果。在这个共有12人参与的试验中SPK8011令A型血友病患者出血事件和需要传统治疗频率降低97%，几乎是治愈。

今天Zogenix公布了其低剂量氟苯丙胺制剂ZX008在第二个Dravet氏综合征症三期临床结果。这个试验招募87名平均年龄9岁的儿童患者，比较在标准疗法背景上加入0.5毫克/公斤/天ZX008与安慰剂的区别。

今天FDA批准了GW Pharma的大麻二醇（CBD）液体制剂Epidiolex用于治疗两岁以上儿童的两个罕见癫痫病Lennox-Gastaut 和Dravet 综合征。这是首款成为上市药物的来自大麻的纯化学制剂，专家预计峰值销售可达12亿美元。因为医用大麻在美国很多州已经在使用

今天Sarepta公布了一个DMD基因疗法的早期临床数据，三位6岁以下儿童患者使用该疗法后肌营养蛋白水平达到正常水平的38%（用另一种定量方法测为正常值的53%），这远超投资者预期的5-10%正常值水平。另一个衡量肌肉健康程度的指标、血液肌酸酐激酶水平比用药前下降87%。

今天在欧洲风湿病年会上公布的一个报告显示诺华的IL-1 beta抗体canakinumab (ACZ885，商品名Ilaris)可能预防痛风。

今天几位华人基因编辑科学家创建的单碱基修复基因编辑公司Beam获得8700万美元A轮支持。Editas的三位创始人MIT的张锋、哈佛的David Liu、和Mass General的Keith Young联手创立了Beam，CEO为Agios的原高管John Evans。

今天百健宣布将以3.75亿现金、6.25亿股票收购（25%溢价）总值10亿美元雇佣反译核酸企业Ionis为其寻找神经内科药物