今天《自然药物发现》发表一篇双特异抗体研发状况的综述文章。这个已经有50年历史的技术现在有100多种双抗建造模式(即重链、轻链、Fc部分的组合、化学链接模式)、其中1/4已经用在商业产品开发中,并已经上市了两个药物、另有85个在研药物。
Continue reading …刚刚结束的ADA年会上公布了一些重要糖尿病药物的晚期临床试验结果,诺和诺德的口服索玛鲁肽看来要成为糖尿病领域的巨无霸。在PIONEER2试验中一日一次口服索玛在HbA1C和体重下降两个主要指标击败礼来的SGLT2抑制剂Jardiance。
Continue reading …今天CymaBay宣布中期分析显示其PPARdelta激动剂seladelpar在一个NASH二期临床不敌安慰剂。这个181人参与的临床试验分四组分别使用三个剂量的seladelpar(每天10,20,50毫克)和安慰剂,四组12周肝脂肪分别下降9.8%、14.2%、13%、和20.8%。
Continue reading …今天福泰宣布将以2.45亿美元首付、总额可达10亿美元收购基因编辑公司Exonics,进入DMD和DM1两种罕见肌肉系统疾病。福泰同时也与另一家基因编辑公司CRISPR达成更深度合作,福泰将支付1.75亿美元首付、总额也可达10亿美元,获得CRISPR的DMD、DM1相关知识产权。
Continue reading …昨天欧盟有条件批准了蓝鸟生物技术的β地中海贫血细胞疗法Zynteglo(通用名:表达βA-T87Q 基因球蛋白自体CD34+ 细胞疗法,曾用名LentiGlobin BB305)用于12岁以上无β0/β0基因型、无异体干细胞移植供体的输血依赖型地中海贫血治疗。
Continue reading …一年一度的美中药源年会今天在芝加哥开幕。本届年会主题是抱团取暖、打造中西部地区生物制药中心。美中药源主席朱贵东博士致开幕词,强调中西部地区有诸多著名研究机构、高产生物新技术
Continue reading …最近反译核酸技术(ASO)企业Stoke准备IPO、计划募资8600万美元。Stoke自2014年成立以来已募资1.34亿美元,本次IPO募资将用于主要产品、Dravet综合征药物STK-001三期临床之前的开发。
Continue reading …今天FDA批准了诺华脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因疗法Zolgensma (通用名onasemnogene abeparvovec-xioi)用于两岁以下所有亚型的SMA。这个审批是根据一个36人临床试验中的21位患者数据,
Continue reading …今天默沙东宣布将以10.5亿首付、11.5亿里程金收购Peloton Therapeutics。Peloton于8年前成立,此前共融资3亿美元、并原计划明天以募资1.5亿IPO,
Continue reading …最近科罗拉多大学科学家发表一篇文章检验18个主要致病基因与重症抑郁的相关性。作者用大样本(62,138 到443,264 )分析这18个基因多态性及与环境因素(如性侵、经济困难)组合与不同抑郁表型(如终生诊断与否、严重程度、发病频率)的相关性,结果发现这18个基因的任何一种多态形式都与抑郁没有显著关联。
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