今天Incyte和诺华宣布其JAK1/JAK2双抑制剂芦可替尼在一个慢性GVHD三期临床试验达到一级、二级终点。这个叫做REACH3的三期临床招募331位异体干细胞移植(HCT)患者,分别使用芦可替尼和最佳已有疗法。一级终点是24周应答率,二级终点包括无复发生存率、和GVHD症状分值。芦可替尼去年已获得急性GVHD的标签,今天这个结果有望将适应症扩大到慢性GVHD。
Continue reading …今天FDA专家组以12:0高票支持葛兰素的BCMA抗体-澳瑞他汀ADC药物 belantamab mafodotin 用于多发性骨髓瘤四线以后的治疗,患者需要至少用过至少一个度胺类免疫调节剂、蛋白组抑制、和CD38抗体。
Continue reading …今天赛诺菲以1.5亿美元首付、20亿潜在里程金、加销售提成与美国生物技术公司Kymera 达成合作意向、进入蛋白降解领域。这个合作主要项目是自身免疫疾病靶点IRAK4和一个未公布的早期靶点。
Continue reading …今天Concert Pharmaceutical宣布其氘代JAK2抑制剂CTP-543在免疫性脱发(AA)获得FDA突破性药物地位。这个决定是根据CTP-543在一个中重度AA的二期临床试验结果,两个剂量(12、8毫克一日两次)的CTP-543分别有58%和47%患者至少改善50%的SALT分值,而安慰剂只有9%患者达到这个改善。AA目前没有上市药物,但辉瑞和礼来的类似药物都已经在三期临床开发中。
Continue reading …今天Akero公布了其FGF21衍生物efruxifermin (又名AKR-001)在一个叫做Balanced二期临床的部分结果。使用16周三个剂量的efruxifermin有48%患者至少改善一级纤维化、28%患者改善两级纤维化,
Continue reading …今天FDA给与Intercept奥贝胆酸(商品名Ocaliva)向NASH的标签扩展申请以CRL伺候。FDA虽然没有要求ICPT再做一个三期,但对奥贝胆酸缓解肝纤维化这个代替疗效终点是否能平衡其瘙痒和LDL升高风险这些副作用提出质疑、
Continue reading …今天FDA批准了Zogenix的氟苯丙胺口服液Fintepla(原ZX008)用于2岁以上Dravet综合征。这个批准是根据两个双盲对照试验结果,Fintepla在标准疗法背景上比安慰剂减少50-60%每月痉挛次数
Continue reading …今天哈佛和Broad的科学家上线了一篇文章(https://www.biorxiv.org/content/10.1101/2020.06.18.159418v1.full),回顾过去5年寻找朊毒体蛋白(PrP)先导物的历程。
Continue reading …早在三十年代就有人建议维生素C有抗癌作用。七十年代初大科学家鲍林开始专研维生素C,除了倡导使用大剂量维生素C来促进健康长寿、预防普通感冒,鲍林还提出了使用超高剂量维生素C治疗癌症的可能性。
Continue reading …进化选择中灵长类动物集体删除了负责合成维生素C的GULO基因。从基因缺陷的角度看缺乏维生素C是我们人类集体患有的基因疾病,人类必须不断给身体补充维生素C才能维持健康。
Continue reading …今天FDA通过加速审批通道批准了Epizyme的EZH2抑制剂TAZVERIK™ (通用名tazemetostat)用于EZH2阳性、复发难治滤泡淋巴瘤的三线以后(或无其它疗法)治疗。
Continue reading …今天FDA通过加速审批通道批准了Jazz和PharmaMar的小分子细胞毒药物Zepzelca™ (通用名lurbinectedin,也叫PM1183)用于转移小细胞肺癌铂类药物进展后的二线治疗。
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