今天基因疗法生物制药企业Bluebird Bio宣布其镰刀状细胞贫血药物LengiGlobin在第一例病人显示疗效。该病人输入一次LengiGlobin后50天没有输血，没有因镰刀状细胞贫血住院。病人的健康血红蛋白HbAT87Q从最后一次输血三个月后的9.6% 增加到4.5个月时的24%。总健康血红蛋白达到31.6%。

今天生物制药著名投资者David Grainger撰文警告制药工业的所谓淘金经济（gold rush economic）模式十分脆弱，并把现在的大药厂比作效率低下的恐龙，一旦利用能量更高效的哺乳动物出现，恐龙就会因失去竞争能力而灭绝。

一年一度的ASCO即将在芝加哥召开，今天所有的会议摘要都已贴出。这个大会估计共有来自全球各地的30000人参加，会公布5000个肿瘤临床实验的结果。虽然很多实验的初步结果都已经通过其它途径公布，但一些重要产品的关键性实验结果会在这个会议上详细报道，所以投资者和医生可以更准确地判断产品的潜在价值。这是抗癌药研发的华山论剑，有哪些高手值得大家关注呢？

今天Orexigen宣布提前终止一个有9000人参与、名为LIGHT的安全性临床实验。以Steve Nissen为首的外部专家组认为今年三月Orexigen过早公布未成熟数据，令实验结果不再可靠。这个实验是为了证明减肥药Contrave最多不会比安慰剂增加40%的心脏病风险，因为Contrave的其中一个组分有升高血压副作用。

今天吉利德科学的CEO John Martin在接受福布斯记者Matt Herper采访时说吉利德成功的关键是对技术的重视。他们最高层的三个人都可以看懂化学结构、理解药物和酶的相互作用以及药物的科学基础。他还透露要征服乙肝和艾滋病。

今天美国FDA的CTGTAC（细胞、组织、和基因疗法专家委员会）和ODAC（抗肿瘤药物专家委员会）两个专家小组以22：1绝对优势支持安进抗肿瘤疫苗talimogene laherparepvec（T-Vec）用于晚期黑色素瘤治疗。PDUFA日期定在10月27日，届时FDA将决定是否批准T-Vec在美国上市。