制药巨头诺华日前在第57届美国血液学年会(ASH)上报道,其CAR-T细胞疗法CTL019在一个有59例复发或难治性急性淋巴细胞白血病(r/r ALL)儿童或年轻成年患者参与的2期临床试验中取得了难以置信的93%完全应答率(55/59)。
Continue reading …昨天美国生物技术公司Bluebird Bio公布了两例镰刀状细胞贫血病人使用其基因疗法药物LengiGlobin的进展。在这个叫做HGB-206的研究中一位病人使用LengiGlobin只有3%的血红细胞含有基因修改过的糖化血红蛋白。
Continue reading …2015年即将结束,我们来回顾一下今年的主要事件和趋势。到今天为止美国FDA已经批准了40个新分子药物(NME),有望超过去年的41个。不仅如此,有些产品如Opdivo和Keytruda的适应症扩大可能比NME更引人注目。
Continue reading …据今天《Nature Review Drug Discovery》报道生物技术公司Trevena的止痛药TRV130(oliceridine)在一个二期临床试验中显示和吗啡一样的止痛疗效,疼痛指数都比安慰剂降低2.1点,但严重副作用却比吗啡低很多。
Continue reading …今天著名制药分析家Bernard Munos在福布斯的专栏文章中质疑辉瑞依靠收购维持增长的经营模式。反复收购虽然大大增加销售额,但净利润增加有限。2000年辉瑞市值1200亿,现在2000亿,和麦当劳汉堡的价格增长速度差不多。
Continue reading …昨天我们讨论了《Science Translational Medicine》那篇认为所有抗癌药都有免疫成分的文章,今天《Science》又发表两篇文章指出哨卡抑制剂只是部分免疫疗法,肠道细菌制造的免疫背景是这些药物起效的一个关键因素。
Continue reading …昨天美国生物技术公司Celldex的肿瘤疫苗Rintega在一个多型性神经胶母细胞瘤(GBMs)的二期临床显示积极疗效。在这个有73例复发GBM病人参与的临床试验中Rintega和罗氏贝伐单抗联用两年生存率为25%,而单独使用贝伐单抗存活率为0。
Continue reading …今天辉瑞以1600亿美元收购艾尔健,新公司将成为世界最大药厂。这次名义上是艾尔健收购辉瑞,但辉瑞是艾尔健两倍,新公司还保留辉瑞的名字,如果不成交辉瑞得交40多亿美元分手费。
Continue reading …DA发布公告质疑BioMarin杜氏肌营养不良症药物drisapersen的疗效和安全性。公告说这个药物即使在杜氏肌营养不良症这样致命且无药可治的疾病也有太大毒性,包括血小板下降和严重肾损伤,而其疗效则没有可靠证据。
Continue reading …今天美国处方药管理公司Express Scripts宣布从明年起将启动根据药品临床价值支付的新模式。厂家可以根据产品在批准适应症的疗效参加这个支付网络,以保证自己产品在支付范围内。
Continue reading …今天FDA要求生物技术公司Clovis提供更多数据支持其肺癌药物EGFR T790变异抑制剂rociletinib(CO-1686)的上市申请。同时FDA宣布只会考虑确证应答率,而在此之前Clovis公布的应答率包括未确证应答。
Continue reading …Alnylam制药公司在本周举行的美国心脏学会年会上宣布,在两个小型临床试验中皮下注射一针其PCSK9 RNA干扰药物ALN-PCS,半年以后受试者的低密度胆固醇水平和基线相比还低47%。除此之外其它致动脉粥样脂的水平也明显下降。
Continue reading …今天默沙东宣布其CETP抑制剂anacetrapib的大型三期临床试验REVEAL经最后一次中期分析显示没有因为疗效需要提前终止。因为这是最后一次中期分析,所以REVEAL将继续进行直到2017年试验结束。
Continue reading …今天罗氏宣布将关闭美国、爱尔兰、意大利、和西班牙的四个小分子药物生产基地,裁员1200人。安置这些员工约需6亿美元,罗氏总共需要支出16亿美元。新的医学发现如最近SPRINT试验所发现的新血压控制目标可能为小分子降压药提供一个新空间。
Continue reading …说起“很酷”的电子医疗人们首先会想起日益普及的穿戴健康产品,比如“iWatch”。或者就是传统的生物医学工程技术,象人工器官、生物医学信号处理、医学成像等。这些现代医疗技术对人类疾病的预防、诊断、治疗、康复等发挥着巨大的作用,改变了人类生命的轨迹。但今天笔者要介绍的是医药和微电子技术擦出火花的一些“很酷”电子医疗发明。
Continue reading …新药研发的大多数项目会以失败告终。现在进入一期临床的药物有90%以上不会上市,但是任何一个项目在失败前无论是发表论文还是科学报告都有相当令人信服的数据表明这个项目会成功。
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