今天福泰药厂宣布将与CRISPR技术公司CRISPR Therapeutics签约四年合作开发针对已经有人类基因确证靶点的CRISPR-Cas9药物,主要是囊肿性肺纤维化和镰刀型贫血症。福泰将支付7千5百万现金和3千万投资,如果所有项目都成功上市的话最终可能支付26亿美元。
Continue reading …最近两天和记黄埔和百济神州先后宣布将在纳斯达克IPO,都准备募集1亿美元。在此之前虽然也有中国制药相关企业在美国上市,但纯粹创新药物企业凤毛麟角。这标志着年轻的中国生物技术行业开始进军国际市场,是可喜可贺的里程碑事件。
Continue reading …英国爱丁堡大学的Malcolm Macleod教授以及合作者统计了1992年至2011年发表的2,671篇文章的动物实验结果,结果发现这些实验中只有25%的动物入选是随机的,30%的实验设计是双盲的,少于1%的实验计算过达到统计学显著所需的样本量。
Continue reading …绿叶制药集团10月7日宣布,美国FDA已经同意接受其利培酮(Risperidone)微球缓释注射剂LY03004通过505 (b) (2)途径申报,除了已经完成的关键1期临床试验之外,不再需要进一步的人体临床研究。
Continue reading …今年诺贝尔化学奖授予英国科学家托马斯·林达尔和美国科学家保罗·莫德里奇和阿齐兹·桑贾尔,奖励他们在DNA修复研究方面的杰出贡献。这是过去20年里差不多第10次诺贝尔化学奖授予传统化学之外的研究(主要是生物研究)。这是什么情况?难道化学已经英雄迟暮,没有振奋人心的研究方向了?
Continue reading …今天Axovant宣布其5HT6受体拮抗剂RVT-101的三期临床即将开始。这个试验准备招募1150中早期阿尔茨海默病患者,比较RVT-101与多奈哌齐联用和单独使用多奈哌齐24周的区别。
Continue reading …加入诺奖俱乐部可能现是国人最大愿望之一,只有男足获得世界杯或许能和这个荣誉接近。屠教授完成了从无到有的突破,使我们知道至少在某些领域中国40年前已经接近世界水平。
Continue reading …今天FDA批准了施贵宝的免疫疗法组合Opdivo+Yervoy,用于治疗BRAF V600野生型晚期黑色素瘤。这个决定是根据一个叫做checkmate069的二期临床试验结果。
Continue reading …今天Fierce Biotech公布了2015年入选Fierce15的15家早期生物技术公司。不出所料,癌症、神经退行性疾病似乎是生物制药目前最关注的疾病领域,免疫疗法、基因编辑则是最受关注的新技术。
Continue reading …今天美国时代周刊发表文章认为生物制药的泡沫可能已经破裂,引爆者竟可能是无名小公司Turing的32岁CEO Shkreli。这位Shkreli上周一夜之间把乙胺嘧啶从每片13美元涨到750美元,不仅自己成为千夫所指,更把整个生物制药行业卷入风口浪尖。
Continue reading …抗肿瘤免疫大腕,斯坦福大学的Irving Weissman教授课题组在正在举行的CRI-CIMT-EATI-AACR国际肿瘤免疫大会上报道了一种靶向PD-L1免疫哨卡的工程蛋白。这种工程蛋白分子量虽然较小,只有普通抗体的十分之一,但和PD-L1的亲和力却是PD-1的5万倍。
Continue reading …美国FDA今天批准了Forest Laboratories和Actavis Pharma的Vraylar(cariprazine,卡利拉嗪)上市,治疗成人精神分裂症(Schizophrenia)和狂躁型抑郁症(bipolar disorder)。
Continue reading …昨天葛兰素宣布其COPD药物Breo Ellipta(糠酸氟替卡松和维兰特罗的复方组合)在一个叫做SUMMIT(意为登顶)的临床试验中错过一级终点。在这个一万六千多人参与的试验中Breo和安慰剂比较没有降低全因死亡风险。
Continue reading …昨天施贵宝公布了其PD-1抑制剂Opdivo的2个关键性临床试验CheckMate-017和CheckMate-063的最新随访数据。Opdivo治疗晚期鳞状非小细胞肺癌和现行金标多西他赛相比持续显示生存期疗效优势,18个月的总生存率是标准疗法的2倍(28%比13%)。
Continue reading …今天宾大的Carl June教授和合作伙伴诺华在《Science Translational Medicine》杂志发表了他们CAR-T治疗CLL的长期跟踪结果。在14个多次复发的中老年病人中,有4人达到完全应答,4人部分应答。在4例应答患者中除一位患者死于其它疾病,其余三人不仅仍然健在,而且即使用深度序列分析也没有在血液和骨髓中找到任何癌细胞克隆。
Continue reading …今天《Nat. Biotech.》有一篇文章分析现在生物技术股票股价。2012-2014年间共有120家生物技术公司上市,募资76亿美元。这个上市密集程度与募资数量和2000年的生物技术泡沫有一比。1999-2000的10个月时间里共有46家生物技术公司上市募集60亿美元(2015年美元),泡沫破裂后投资者损失惨重。
Continue reading …北卡州立和北卡大学的科学家最近在Angew Chemie(应用化学)杂志上报道一种能把“魔法剪刀”CRISPR-Cas9有效地送入细胞核的纳米技术。这种被称为“DNA纳米纱团”的药物输送载体需要根据CRISPR-Cas9的单导RNA(single guide RNA)序列“量身定做”,合成的单链DNA随后自组装形成能吸附CRISPR-Cas9复合物的“DNA纳米纱团”。
Continue reading …今天制药巨头诺华与安进在中枢药物开发领域宣布结成联盟。安进将出大头介入诺华以CPN520为代表的BACE抑制剂的早期开发,然后会以50/50合作。作为物物交换,诺华将出资参与CGRP拮抗剂AMG334和AMG301的开发。
Continue reading …今天FDA批准了安进的PCSK9抑制剂Repatha(通用名evolocumab)用于家族性高血脂症和需要附加治疗的高危动脉硬化病人。这和赛诺菲/再生元的同类药物Praluent的标签一样。今天这个结果是大家基本预料到的,和FDA专家组的建议完全一致。PCSK9抑制剂的竞争和另一个激烈竞争领域PD-1抑制剂不太一样。
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