今天葛兰素公布了其反译核酸(ASO)药物(GSK3228836)在一个乙肝临床二期(2a)的数据。这个试验招募31位乙肝患者,分别使用四周两个剂量(150、300毫克)的’836和安慰剂,然后患者使用6个月的标准抗病毒药物。结果共有6位用药组患者澳抗水平下降3log以上,其中4位达到检测水平以下、可以被认为是功能性治愈,但据说有部分患者转氨酶暂时升高。葛兰素准备年底开始这个药物的2b临床试验。这个澳抗转阳率(~20%)与小核酸(RNAi)药物疗效类似,详细结果将在今年的EASL年会上公布。
Continue reading …今天少侠Vivek R旗下Dermavant的AhR受体调控剂 tapinarof公布了两个银屑病三期临床结果,两个试验中至少改善两级评分患者分别为35%、40%
Continue reading …今天安斯泰来宣布其从收购Audentes获得的MTM1基因疗法AT132(Resamirigene bilparvovec)造成第三人死亡,这名患者使用的是最高剂量AT132、并且入组前和其它两位死于这个疗法的患者一样有肝功能障碍。这个试验总共招募23位患者,曾经因为安全性问题被叫停过临床试验。这是继BMRN的A型血友病基因疗法Valrox上市被拒后本周基因疗法第二次受挫,说明这个技术仍有不少技术问题需要解决。
Continue reading …据路透社报道美国政府科学家正在开发减活新冠病毒,准备故意感染志愿者以加快新冠疫苗开发速度。这个工作尚在早期、即使真正进行这种所谓病毒挑战试验也不会取代现在进行的几个新冠疫苗正常三期临床,但如果这些临床失败则可能需要这类伦理上存在不少疑问的试验。几个正在开发疫苗的大药厂都说如果需要会考虑这个选择,NIAID也说在考量这种试验的技术可行性和伦理问题。
Continue reading …最近NIH的科学家在JCI发表一项有关乙肝、丙肝共感染的研究(doi.org/10.1172/JCI135616.)。乙肝、丙肝共感染并不是十分罕见,已有临床发现使用高效丙肝药物治愈丙肝后会引起乙肝的再激活、后果非常严重。
Continue reading …上周五川普总统签署了4个限制药品价格的行政法令,分别为药品折扣、胰岛素/EpiPen、药品进口、和国际药价指数。药品折扣是美国比较特殊的机制,由保险公司雇佣的PBM与批发商讨价还价而成。胰岛素和EpiPen本应该有便宜仿制药,但因为各种原因价格高居不下、一直是黑典型。药品进口和国际药价指数都与美国药价高于其它发达国家有关,但不同国家药价不好比较、因为有很多复杂因素。
Continue reading …今天的《科学》杂志发表一篇学术界与工业界的合作研究结果(J. Pottel et al., “The activities of drug inactive ingredients on biological targets.” Science, 369:403–13, 2020.),测量常见药物辅料的生物活性。作者从FDA惰性组分名单中选取639个被认为是生物惰性的化学物质,通过计算方法预测与3117个充分鉴定的蛋白靶点的相互作用。从可能的20000对相互作用中作者挑出69对进行了实验验证,结果至少有19个辅料物质至少与一个靶点有一定结合力。
Continue reading …今天Incyte和诺华宣布其JAK1/JAK2双抑制剂芦可替尼在一个慢性GVHD三期临床试验达到一级、二级终点。这个叫做REACH3的三期临床招募331位异体干细胞移植(HCT)患者,分别使用芦可替尼和最佳已有疗法。一级终点是24周应答率,二级终点包括无复发生存率、和GVHD症状分值。芦可替尼去年已获得急性GVHD的标签,今天这个结果有望将适应症扩大到慢性GVHD。
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