今天FDA批准了Spark Therapeutic的基因疗法Luxturna（通用名voretigene neparvovec），用于治疗RPE65变异导致的视网膜营养不良。

2017年FDA共批准了42个新分子药物和2个CAR-T疗法，是历史上少见的丰收年。诸多高新生物技术完成漫长的转化过程开始进入市场，以Kymriah、Yescarta的上市为标志。基因疗法有望短期内上市治疗某些视网膜疾病，在血友病、SMA治疗的早期疗效也非常激动人心。RNAi在几度沉浮后终于显示上市潜力，而mRNA技术也开始进入临床。

昨天福布斯专栏作家、原辉瑞研发总监John LaMattina撰文讨论社会是否需要me-too药物的问题。这篇文章标题为“制药业的神经病：既要创新又要me-too”，

今天Sage Therapeutics的口服版别孕烯醇酮制剂Sage-217在一个重度抑郁二期临床达到试验终点。这个有89人参与的临床试验中患者使用15天Sage-217比使用安慰剂显著降低HAM-D抑郁指数（17.6对10.7），

今天的《科学》杂志发表一篇文章系统测量现在已经上市的37个、和正在临床开发的250个激酶抑制剂的激酶组选择性。

今天以DNA编码技术为核心的Ensemble宣布解散。这个由哈佛著名化学家、DEL技术的创始人之一David Liu教授创办的公司当年得到包括Flagship、Arch等生物技术风投4000千万美元支持，并先后与诺华、辉瑞、施贵宝达成战略合作。今天仿制药大佬梯瓦则宣布将裁员1万员工、包括专科药CEO和研发总监。

今天Sage Therapeutics公布了其GABA受体调控剂brexanolone（别孕烯醇酮，又名SAGE-547）的产后抑郁三期临床结果。

今天《自然药物发现》杂志发表一篇由福泰科学家发表的一篇综述文章，回顾过去20年（1996-2016）制药工业追逐的生物机理与疾病。

今天吉利德公布了其NASH药物、别构ACC2抑制剂GS-0976的一个二期临床结果。这个试验招募126位病人，

昨天新基宣布将终止其克罗恩疾病药物、口服SMAD7反义RNA药物mongersen的两个三期临床试验（RESOLVE 和其延伸试验SUSTAIN ），另一个尚未招募病人的三期临床DEFINE 也将取消。