系统筛选合成致死靶点
本期的《自然药物发现》杂志发表一篇短文介绍现在合成致死靶点的系统筛选。随着RNAi技术的更加精准和CRISPR技术的出现，大规模体内、体外筛选单个基因剔除对肿瘤细胞生存影响成为可能。如果这种单基因剔除试验在两种细胞（一种有肿瘤常见突变、另一种无突变）进行，则可能找到合成致死配对基因。…
新药研发简介（六）：动物实验
虽然人们早就意识到动物和人，疾病模型和疾病本身的巨大区别，但是动物实验依然是药物上市前的一道重要的风险控制关口 […]…
酸甜苦辣庆丰收：药源回顾2017
2017年FDA共批准了42个新分子药物和2个CAR-T疗法，是历史上少见的丰收年。诸多高新生物技术完成漫长的转化过程开始进入市场，以Kymriah、Yescarta的上市为标志。基因疗法有望短期内上市治疗某些视网膜疾病，在血友病、SMA治疗的早期疗效也非常激动人心。RNAi在几度沉浮后终于显示上市潜力，而mRNA技术也开始进入临床。…
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