今天再生元和赛诺菲宣布FDA批准其IL4 α受体抗体Dupixent(通用名dupilumab)与标准疗法联用用于治疗不可控慢性息肉鼻窦炎(CRSwNP)。据再生元称Dupixent是首款专门用于CRSwNP的药物,
Continue reading …今天的《科学》杂志发表一项冷泉国家实验室科学家的工作,作者发现一个在胰腺炎患者高表达的四糖抗原CA19-9(也叫sialyl Lewis-A)在转基因小鼠可以诱发胰腺炎、如果Kras同时变异会诱发胰腺癌。CA19-9可以糖基化一个叫做fibulin-3的蛋白、后者可以与EGFR结合激活EGFR-RAS通路,导致某些炎症细胞因子合成增加、进而诱发胰腺炎。
Continue reading …今天《自然生物技术》发表一篇文章统计生物大分子与传统小分子药物在临床前开发阶段的时间差异。作者比较2007-2016年FDA批准的生物大分子(占23%)和小分子(占77%)从申请全球专利到进入临床所需时间,
Continue reading …今天辉瑞宣布将以溢价62%、每股48美元、总值114亿美元收购以激酶抑制剂为核心平台的Array。Array现在最主要资产是BRAF/MEK抑制剂组合Braftovi/Mektovi,该产品已经获批用于Braf变异恶黑。
Continue reading …今天的《科学转化医学》杂志发表一个宾大与合作机构科学家的工作,作者发现白脂肪组织的一个微小RNA家族miR-181的表达与脂肪细胞扩张、肥胖、胰岛素耐受、和脂肪炎症直接相关。
Continue reading …今天《自然药物发现》发表一篇双特异抗体研发状况的综述文章。这个已经有50年历史的技术现在有100多种双抗建造模式(即重链、轻链、Fc部分的组合、化学链接模式)、其中1/4已经用在商业产品开发中,并已经上市了两个药物、另有85个在研药物。
Continue reading …刚刚结束的ADA年会上公布了一些重要糖尿病药物的晚期临床试验结果,诺和诺德的口服索玛鲁肽看来要成为糖尿病领域的巨无霸。在PIONEER2试验中一日一次口服索玛在HbA1C和体重下降两个主要指标击败礼来的SGLT2抑制剂Jardiance。
Continue reading …今天CymaBay宣布中期分析显示其PPARdelta激动剂seladelpar在一个NASH二期临床不敌安慰剂。这个181人参与的临床试验分四组分别使用三个剂量的seladelpar(每天10,20,50毫克)和安慰剂,四组12周肝脂肪分别下降9.8%、14.2%、13%、和20.8%。
Continue reading …今天福泰宣布将以2.45亿美元首付、总额可达10亿美元收购基因编辑公司Exonics,进入DMD和DM1两种罕见肌肉系统疾病。福泰同时也与另一家基因编辑公司CRISPR达成更深度合作,福泰将支付1.75亿美元首付、总额也可达10亿美元,获得CRISPR的DMD、DM1相关知识产权。
Continue reading …昨天欧盟有条件批准了蓝鸟生物技术的β地中海贫血细胞疗法Zynteglo(通用名:表达βA-T87Q 基因球蛋白自体CD34+ 细胞疗法,曾用名LentiGlobin BB305)用于12岁以上无β0/β0基因型、无异体干细胞移植供体的输血依赖型地中海贫血治疗。
Continue reading …一年一度的美中药源年会今天在芝加哥开幕。本届年会主题是抱团取暖、打造中西部地区生物制药中心。美中药源主席朱贵东博士致开幕词,强调中西部地区有诸多著名研究机构、高产生物新技术
Continue reading …最近反译核酸技术(ASO)企业Stoke准备IPO、计划募资8600万美元。Stoke自2014年成立以来已募资1.34亿美元,本次IPO募资将用于主要产品、Dravet综合征药物STK-001三期临床之前的开发。
Continue reading …今天FDA批准了诺华脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因疗法Zolgensma (通用名onasemnogene abeparvovec-xioi)用于两岁以下所有亚型的SMA。这个审批是根据一个36人临床试验中的21位患者数据,
Continue reading …