今天基因疗法公司Adverum宣布一位使用其高剂量VEGF基因疗法ADVM-022的患者发生严重不良反应、用药眼失明。

今天FDA宣布受理Reata的Nrf2激活剂巴多索隆用于亚伯氏症（又称遗传性肾炎）造成的慢性肾病，

今天Syndax宣布其Menin抑制剂SNDX-5613在一个叫做AUGMENT-101的一二期临床试验种显示一定早期疗效。31位MLLr(MLL基因重排)或NPM变异难治/耐药急性白血病患者中有15位产生至少部分应答（48%）。但因CR只有16%、NPM人群收益较小、一半患者出现不同程度Qt波延长等问题令该产品总价值低于市场预期，SNDX今天股票反而下跌25%。

本周开发泛变异激酶抑制剂的生物技术公司Theseus Pharmaceuticals宣布获得1亿美元B轮融资，

今天Sage宣布其GABAA受体阳性调控剂SAGE-324在一个特发性震颤二期临床达到主要终点。

我们总觉得动脉粥样硬化是老年人的毛病，与自己无关，其实这一过程从孩童时期就开始了。对那些携带有家族性高胆固醇血症基因突变的人，胆固醇浓度从小就会很高，由于血管壁长期暴露在高胆固醇环境，

我们也许已经多次听说过这样的悲剧，正当年富力强的男人，在毫无预兆的情况下，突然发生心肌梗塞离世

昨天和今天FDA的关节炎和药物安全部门分别组织专家组讨论了辉瑞和礼来的非阿片受体止痛药、NGF抗体tanezumab用于骨关节炎的上市申请，关键问题是风险评估和管理计划(REMS)不能有效降低关节损伤危险。结果专家组以19票反对、1票支持认为这个药物风险、尤其是长期用药风险无法有效控制，支持的一票来自消费者代表。这个一度被认为是止痛领域新狮子王的产品面临无法上市的窘境。