【新闻事件】：日前举行的第二届福布斯医疗峰会上一位母亲的讲话引起医药专家的震动。Jenn McNary有两个患有杜氏肌营养不良症（又称进行性肌营养不良症）的年幼儿子。她回忆当她问医生如何治疗这个恐怖的疾病时医生告诉她回家好好享受他们还活着的时光，这种疾病会不断恶化，死亡率100%，患者通常不会活过25岁。两年前，她其中一个孩子Max参加了eteplirsen的一个只有12人的临床实验。McNary坚信eteplirsen减缓了Max的恶化速度。她说“我可能是最后一个因杜氏肌营养不良症死亡孩子的母亲（她的另一个孩子没有参与这个临床实验），也同时是第一个未被杜氏肌营养不良症吞噬的孩子（Max）的母亲。这无法令人接受。”她和其它杜氏肌营养不良症患者的家属强烈要求FDA在eteplirsen没有三期临床数据支持的情况下允许这个药物上市。

【新闻事件】：罗氏总裁Severin Schwan今天在巴黎的一个会议上表示罗氏有可能进入罕见病药物领域。他说罗氏选择疾病领域的主要标准不是市场大小，而是对每个病人带来的治疗价值。他又提到罗氏会跟踪科学机会，无论市场大小，只要科学指到那个方向罗氏就会跟随。

作者：路人丙 【新闻事件】：最近FierceBiotech的John Carroll提名到目前为止本年度最有影 […]

作者：吕顺 赛诺菲和Regeneron今天公布了降血脂药alirocumab的一个三期临床实验结果（Odyss […]

作者：吕顺 FierceBiotech本周发布最具希望的十个晚期临床候选药。诚然，“最具希望”药物的评选有很大 […]

作者：吕顺 然而，评选标准既不是完全取决于销售额或商业成功，也不是看上市新药的创新性或对医学科学的贡献，所以上 […]

【新闻事件】：据彭博社9月29日消息，罗氏公司的一种称之为MPDL3280A 的抗PD-L1（程序化死亡配体-1）单克隆抗体在一个注册有53位早期非小细胞肺癌患者的临床实验中获得26％的应答率。这些患者大多数是抽烟者，而且疗效似乎和PD-L1的水平相关。

作者：吕顺 【新闻事件】英国《每日电讯报》9月6日报道，英国制药巨头葛兰素史克（GSK）正考虑退出中国市场。这 […]

作者：吕顺 众所周知，新药开发主要的成本在临床实验，而其中大部分的投资又随着实验的失败打水漂。《自然综述—新药 […]

【新闻背景】2013年7月12日，美国食品和药物管理局（FDA）批准勃林格殷格翰制药公司（Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals， Inc.）的Gilotrif片剂（阿法替尼，afatinib）用于一线治疗转移性的，且经FDA同时批准的匹配试剂盒测试，显示其表皮生长因子受体第19外显子缺失或第21外显子（L858R）替代突变的非小细胞肺癌。